Biotecnología aplicada a la medicina: terapias de precisión.

07/04/2025

Durante décadas, la medicina ha seguido un enfoque generalista, aplicando tratamientos estandarizados a pacientes con síntomas similares, sin considerar sus diferencias individuales. Sin embargo, la irrupción de la biotecnología, en sentido amplio, ha cambiado este paradigma, permitiendo desde un diagnóstico más preciso y temprano a la personalización de los tratamientos y la optimización de la atención médica. La medicina personalizada o de precisión aprovecha los avances biotecnológicos en diversas disciplinas para mejorar el diagnóstico y adaptar las terapias a la singularidad de cada paciente.

No hay duda de que uno de los mayores avances en la medicina se asocia al desarrollo de técnicas de secuenciación del ADN, especialmente con la llegada de las tecnologías de secuenciación de nueva generación (NGS). Desde la aparición de la secuenciación en los años 70 hasta la actualidad, el progreso ha sido exponencial. Hoy en día es posible analizar el genoma humano de manera rápida y accesible, facilitando la detección de variaciones genéticas responsables de enfermedades y la identificación de marcadores clave para predecir la respuesta de un paciente a determinados fármacos. Gracias a esta tecnología, los tratamientos pueden ser diseñados de manera específica para maximizar la eficacia y reducir efectos secundarios.

Además, el conocimiento profundo del genoma humano y de algunos patógenos ha abierto nuevas posibilidades en el desarrollo de vectores virales modificados para introducir genes terapéuticos. Gracias a ello, se han logrado avances en el tratamiento de desórdenes genéticos antes considerados incurables, como la atrofia muscular espinal, que ahora puede tratarse con Zolgensma. Este tratamiento se basa en el virus adenoasociado AAV9 para introducir el gen SMN1 en células defectuosas. Además, la tecnología CRISPR-Cas9 ha abierto la puerta a la edición genética, permitiendo corregir mutaciones causantes de enfermedades hereditarias. No solo ha impulsado el tratamiento de patologías raras, sino también el desarrollo de terapias contra el cáncer, enfermedades neurodegenerativas y hematológicas, como la edición del gen BCL11A para tratar la anemia falciforme y la betatalasemia.

Junto con la genética, el estudio de las proteínas ha sido crucial en la identificación de biomarcadores que permiten diagnosticar enfermedades con mayor precisión. La detección de proteínas específicas en fluidos corporales ha revolucionado la oncología y otras especialidades, facilitando diagnósticos tempranos y permitiendo la personalización de terapias. Otra gran contribución de la biotecnología es la producción de fármacos mediante organismos modificados genéticamente o proteínas recombinantes. Un ejemplo es la insulina recombinante, que transformó el tratamiento de la diabetes. Asimismo, los anticuerpos monoclonales han permitido el desarrollo de inmunoterapias con alta eficacia y menor toxicidad, comparadas con los tratamientos tradicionales.

La medicina de precisión también se ha beneficiado de avances en modelos experimentales. Los modelos in vivo con organismos como el pez cebra y la mosca de la fruta y el uso de cultivos celulares in vitro y organoides han proporcionado información valiosa sobre la seguridad y toxicidad de los tratamientos, acelerando su desarrollo y aprobación. Además, el avance en xenotrasplantes, impulsado por el conocimiento del genoma de mamíferos y las técnicas de edición génica, ha abierto nuevas posibilidades en el reemplazo de órganos.

Otro campo emergente es el estudio del microbioma humano, que desempeña un papel crucial en la nutrición, el sistema inmunológico y la regulación metabólica. Se ha demostrado que las alteraciones en el microbioma pueden influir en el desarrollo de enfermedades como la obesidad, la diabetes y algunos tipos de cáncer. Las intervenciones en el microbioma, como el uso de probióticos y trasplantes de microbiota fecal, han surgido como estrategias terapéuticas innovadoras para tratar y prevenir enfermedades.

La nanobiotecnología también ha tenido un impacto significativo en la medicina de precisión. Los sistemas avanzados de administración de fármacos pueden transportar medicamentos directamente a células afectadas, reduciendo efectos adversos y aumentando la eficacia terapéutica. Además, los nanomateriales han revolucionado el diagnóstico temprano, permitiendo la detección de biomarcadores a nivel molecular.

Por último, la inteligencia artificial ha transformado la manera en que se diagnostican y tratan las enfermedades. Aunque no es biotecnología en sentido estricto, su sinergia con esta disciplina ha acelerado el desarrollo de la medicina de precisión. Algoritmos de aprendizaje automático analizan información genética, clínica y ambiental para predecir la respuesta de un paciente a un tratamiento específico. Esto ha facilitado la creación de modelos predictivos que anticipan enfermedades y optimizan decisiones médicas. Además, la IA ha revolucionado la bioquímica estructural con herramientas que predicen con alta precisión la estructura de las proteínas, acelerando el diseño de fármacos personalizados.

A pesar de sus beneficios, la medicina de precisión enfrenta retos importantes. Mientras que en algunos casos reduce costes, en otros enfrenta barreras económicas que limitan su acceso. Sin embargo, iniciativas de colaboración internacional y el desarrollo de tecnologías más asequibles podrían permitir que en el futuro estos tratamientos lleguen a más pacientes. También hay preocupaciones éticas y legales respecto a la privacidad de los datos genéticos y su posible uso indebido.

La biotecnología ha demostrado que el futuro de la medicina no solo radica en la innovación, sino en la equidad y accesibilidad. Con una colaboración efectiva entre el sector público y privado, la medicina de precisión puede transformar vidas en todo el mundo, asegurando que estos avances beneficien a todos los pacientes.

Julián Pérez-Pérez; Director Gerente SECUGEN SL.

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