KN046 combinado con lenvatinib muestra una eficacia prometedora en el carcinoma hepatocelular avanzado

Estudio de fase II evalúa el anticuerpo biespecífico KN046 con lenvatinib en el carcinoma hepatocelular avanzado En un estudio multicéntrico abierto de fase II, se evaluó la eficacia y seguridad del anticuerpo biespecífico KN046, que bloquea PD-L1 y CTLA-4, en combinación con lenvatinib en pacientes con carcinoma hepatocelular (HPC) avanzado irresecable o metastásico. Se incluyeron cincuenta y cinco participantes, con …

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Evaluación de iConquerFear en supervivientes de cáncer de ovario

Estudio piloto aleatorizado analiza la viabilidad y seguridad de la intervención digital por miedo a la recurrencia En un estudio piloto aleatorizado controlado en lista de espera, se evaluó la viabilidad, aceptabilidad y seguridad de iConquerFear, una intervención digital autoguiada diseñada para ayudar a las mujeres supervivientes de cáncer de ovario a sobrellevar el miedo a la recurrencia o progresión …

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Cabozantinib mejora la supervivencia libre de progresión en tumores neuroendocrinos avanzados

Los resultados del estudio de fase 3 CABINET demuestran un beneficio clínico en pacientes con progresión después de una terapia previa. Un estudio de fase 3 publicado en el New England Journal of Medicine evaluó la eficacia de cabozantinib en pacientes con tumores extrapancreáticos y neuroendocrinos pancreáticos avanzados tratados previamente. Los participantes fueron asignados al azar en una proporción de …

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Eficacia y seguridad a largo plazo de Danicopan como tratamiento complementario a Ravulizumab o Eculizumab en pacientes con HPN y hemólisis extravascular significativa

Danicopan demuestra beneficios sostenidos en el control de la hemólisis extravascular en pacientes con HPN La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara caracterizada por hemólisis intravascular, con riesgo de trombosis e insuficiencia orgánica. Aunque los inhibidores del complemento (ravulizumab y eculizumab) han revolucionado el tratamiento, algunos pacientes desarrollan hemólisis extravascular (HEM) significativa, lo que requiere terapias complementarias. El …

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Influencia de mutaciones adicionales en la respuesta al tratamiento de pacientes con trombocitemia esencial

Un estudio revela que las mutaciones secundarias en el diagnóstico tienen un impacto negativo en la eficacia del tratamiento en pacientes con trombocitemia esencial La trombocitemia esencial (TE) es una neoplasia mieloproliferativa caracterizada por la proliferación clonal de megacariocitos, lo que da lugar a una trombocitosis persistente. Aunque las mutaciones conductoras como JAK2V617F, CALR y MPL están bien establecidas en …

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Revisión sistemática de la epidemiología y la carga de enfermedad en la púrpura trombocitopénica trombótica congénita e inmunomediada

El estudio revela una alta mortalidad y una morbilidad significativa en pacientes con TTP congénita y TTP inmunomediada, lo que pone de manifiesto la necesidad de un diagnóstico precoz y terapias eficaces. La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es una enfermedad rara pero grave, dividida en dos formas principales: congénita (TTP) e inmunomediada (iPTTP). Ambas se caracterizan por trombocitopenia, anemia hemolítica …

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Cambios en el ritmo circadiano de la presión arterial en pacientes con neurofibromatosis tipo 1

Un estudio sobre la monitorización ambulatoria de la PA sugiere patrones sin dipper y con ascendente incluso en pacientes normotensos, con implicaciones clínicas relevantes. La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es una enfermedad genética rara caracterizada por el desarrollo de tumores en el sistema nervioso, conocidos como neurofibromas, además de otras manifestaciones cutáneas y neurológicas. Entre las principales causas de muerte …

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ACC2025 | La colchicina a dosis bajas muestra una tendencia hacia la regresión de la placa en pacientes estables con EAC

Durante el ACC 2025, el Dr. Matthew J. Budoff presentó datos de un estudio piloto aleatorizado que evaluó los efectos de la colchicina en dosis bajas (0,5 mg/día) sobre la progresión de la aterosclerosis coronaria1. En una entrevista con el Dr. Michael Gibson, Budoff explicó que el objetivo era investigar si los efectos antiinflamatorios de la colchicina podrían afectar de …

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ACC 2025 |Ensayo PURSUIT : eficacia del inhibidor oral de PCSK9 en el control de la hipercolesterolemia

En una entrevista realizada por el Dr. Michael Gibson, el Dr. Michael J. Koren presentó los datos del estudio PURSUIT1, que investigó la molécula AZD0780, un inhibidor oral de PCSK9, como alternativa terapéutica para los pacientes con hipercolesterolemia. El objetivo del estudio es dar respuesta a una necesidad clínica importante: incluso 10 años después de la introducción de los inhibidores inyectables de PCSK9, una parte importante de los …

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Efanesoctocog Alpha en la hemofilia A sin inhibidor: una nueva perspectiva sobre la profilaxis

Se ha demostrado que Efanesoctocog Alfa es superior a la profilaxis estándar y de vida media prolongada en pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A. La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario caracterizado por la deficiencia del factor VIII de coagulación, que provoca episodios hemorrágicos que pueden comprometer significativamente la calidad de vida de los pacientes. Los tratamientos tradicionales, …

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