02/09/2022
Spesolimab* es un anticuerpo monoclonal que inhibe la señalización de la interleucina-36 (IL-36) y se convierte en el primer tratamiento aprobado por la FDA, específicamente desarrollado para el tratamiento en adultos de los brotes de psoriasis pustulosa generalizada. Después de una semana de tratamiento, más de la mitad de los pacientes tratados con una inyección intravenosa de este principio activo de Boehringer Ingelheim, quedaron totalmente libres de pústulas visibles según los resultados del ensayo clínico EFFISAYIL®1.
La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) es la primera autoridad reguladora que aprueba spesolimab* como opción terapéutica para brotes de psoriasis pustulosa generalizada (PPG) en adultos. Este fármaco es un nuevo anticuerpo selectivo que bloquea la activación del receptor de la interleucina-36 (IL-36R), una vía de señalización dentro del sistema inmunitario implicada en la patogénesis de la PPG.
“Los brotes de PPG pueden tener un gran impacto en la vida de los pacientes y provocar complicaciones graves y potencialmente mortales”, afirma el doctor Mark Lebwohl, investigador principal y autor de la publicación y decano de la Clínica Terapéutica de la Facultad de Medicina Icahn de Mount Sinai, del Departamento de Dermatología Kimberly y Eric J. Waldman, en Nueva York. “La aprobación de este fármaco es un punto de inflexión para dermatólogos y médicos. Ahora tenemos un tratamiento aprobado por la FDA que puede ayudar a marcar la diferencia para nuestros pacientes que, hasta ahora, no han tenido ninguna opción autorizada para ayudar a controlar los brotes de PPG”.
Para Carinne Brouillon, miembro del Consejo de Administración y responsable de Salud Humana de Boehringer Ingelheim “esta importante aprobación refleja el éxito de nuestros esfuerzos para acelerar la investigación, con el objetivo de ofrecer tratamientos innovadores de forma rápida a los pacientes que más lo necesitan”. Además, añade: “reconocemos lo devastadora que puede ser esta enfermedad minoritaria de la piel en los pacientes, sus familias y sus cuidadores. La PPG puede poner en peligro la vida y, hasta el día de hoy, no han existido terapias específicas aprobadas para tratar los devastadores brotes de PPG. Me enorgullece esta aprobación, ya que con ella vamos a poder ofrecer la primera opción de tratamiento aprobada en los EE. UU. para quienes lo necesitan”.
Esta aprobación se basa en los resultados del ensayo clínico de fase II EFFISAYIL® 11. En este ensayo de 12 semanas, los pacientes que experimentaron un brote de PPG fueron tratados con el principio activo de Boehringer Ingelheim o placebo. Al comienzo del ensayo, la mayoría de los pacientes tenía una densidad alta o muy alta de pústulas y una calidad de vida muy deteriorada. Tras una semana, el 54 % de los pacientes tratados con esta molécula quedaron totalmente libres de pústulas visibles en comparación con placebo (6 %)1.
Además de la aprobación estadounidense, este fármaco se encuentra en revisión por otras autoridades reguladoras. Hasta la fecha ha recibido la designación de terapia innovadora en EE. UU., China y Taiwán; una revisión prioritaria en EE. UU. y China; la designación de medicamento huérfano en EE. UU., Corea, Suiza y Australia; la designación para enfermedades poco frecuentes y la vía rápida en Taiwán para el tratamiento de los brotes de PPG. La Agencia Europea de Medicamentos inició la evaluación de la solicitud de autorización de comercialización en PPG en octubre del pasado año y esta solicitud sigue actualmente en evaluación.
A diferencia de la psoriasis en placas, la PPG es una enfermedad cutánea neutrofílica minoritaria y potencialmente mortal, caracterizada por brotes generalizados de pústulas dolorosas y estériles. Debido a su naturaleza poco frecuente, reconocer los síntomas de esta enfermedad puede representar un reto para los profesionales y, en consecuencia, ello conlleva un diagnóstico tardío.
Acerca Spesolimab*
Se trata de un nuevo anticuerpo humanizado y selectivo que bloquea la activación del receptor de la interleucina-36 (IL-36R), una vía de señalización dentro del sistema inmunitario implicada en la patogénesis de varias enfermedades auto inflamatorias, incluida la PPG. 1-3
Es el primer tratamiento en fase de investigación dirigido específicamente a la vía de la IL-36 para el tratamiento de los brotes de psoriasis pustulosa generalizada, que se ha evaluado en un ensayo aleatorio, controlado con placebo y con poder estadístico. También se está investigando esta molécula para la prevención de brotes de PPG y para el tratamiento de otras enfermedades cutáneas neutrofílicas. 4,5
Acerca del ensayo clínico EFFISAYIL®-1
EFFISAYIL® 1 es un ensayo clínico de fase II de 12 semanas de duración en el que se investigó a pacientes con un brote de PPG (N = 53), asignados aleatoriamente en proporción 2:1 a recibir una dosis única intravenosa de 900 mg del medicamento de Boehringer Ingelheim o placebo.1
Se notificaron acontecimientos adversos en el 66 % de los pacientes tratados con este fármaco y en el 56 % de los que recibieron placebo al cabo de una semana. El 17 % y el 6 % de los pacientes de los grupos con el medicamento de la compañía alemana y placebo notificaron infecciones, respectivamente (en la primera semana). Se notificaron acontecimientos adversos graves en el 6 % de los pacientes tratados con la molécula de Boehringer Ingelheim (en la primera semana). 1
Acerca de la psoriasis pustulosa generalizada (PPG)
La PPG es una enfermedad cutánea neutrofílica minoritaria, heterogénea y potencialmente mortal, que es clínicamente distinta de la psoriasis en placas 2,6. Está causada por la acumulación de neutrófilos (un tipo de glóbulos blancos) en la piel, que da lugar a pústulas dolorosas y estériles por todo el cuerpo 2,6. La evolución clínica de esta patología varía, ya que algunos pacientes tienen una enfermedad recidivante con brotes recurrentes, y otros tienen una enfermedad persistente con brotes intermitentes6. Si bien la gravedad de los brotes de PPG puede variar, en caso de no tratarlos, pueden poner en peligro la vida del paciente pudiendo requerir ser hospitalizado debido a complicaciones como la sepsis o la insuficiencia orgánica multisistémica2. Esta enfermedad sistémica crónica tiene un impacto sustancial en la calidad de vida de los pacientes y una mayor carga de atención sanitaria7. La PPG tiene una prevalencia variable en diferentes regiones geográficas y afecta a más mujeres que hombres2, 8-10. Existe una gran necesidad médica no cubierta que pueda resolver rápidamente los síntomas de los brotes de PPG y prevenir su reaparición con un perfil de seguridad favorable.
