27/07/2022
Los resultados del estudio Explorer7 muestran que concizumab reduce las hemorragias, bien espontáneas o después de un traumatismo, con una tasa media anual de sangrados de 1,7. 1
Concizumab reduce en un 86% las hemorragias en personas con hemofilia A o B que han desarrollado inhibidores1. Así lo constatan los resultados del estudio Explorer7 en Fase 3, llevado a cabo por Novo Nordisk, y que se han presentado en el Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH, en sus siglas en inglés), celebrado recientemente en Londres.
El estudio Explorer7 evalúa la eficacia y la seguridad del tratamiento profiláctico con concizumab en personas con hemofilia A o B que han desarrollado inhibidores1. Según los resultados del mismo, concizumab reduce las hemorragias, bien espontáneas o después de un traumatismo, con una tasa media anual estimada de sangrados de 1,7 frente a 11,8 en personas con hemofilia A o B sin profilaxis (p<0,001) cumpliéndose así el objetivo principal del estudio1. La media general de tasa anual de sangrados con concizumab fue 0, en comparación con la de 9,8 para los que no recibieron tratamiento profiláctico1. Además, el 63,3% de las personas a las que se les administro concizumab no sufrió ningún sangrado, frente a un 10,5% en los que no recibieron profilaxis1.
El perfil de seguridad de concizumab en este estudio estuvo dentro del rango esperado, sin producirse eventos tromboembólicos después de la pausa del estudio.
Concizumab es un anticuerpo en fase de investigación dirigido contra el inhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI, por sus siglas en inglés) de administración subcutánea y diaria para el tratamiento profiláctico (tratamiento continuado para prevenir el sangrado) de todos los tipos de hemofilia.
“Una de las complicaciones más importantes del tratamiento de la hemofilia es el desarrollo de inhibidores. Esto conlleva que la terapia de reemplazo estándar sea ineficaz y se limitan notablemente las opciones de tratamiento para la hemofilia B”, explica el doctor Víctor Jiménez Yuste, investigador principal del estudio Explorer7, del servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid). “Los resultados de este estudio abren las puertas para que concizumab se convierta en una nueva opción de tratamiento para las personas con hemofilia A o B que desarrollan inhibidores”, incide este experto.
Novo Nordisk espera presentar concizumab en el segundo semestre de este año en EE.UU. y Japón para su aprobación por las autoridades regulatorias para el tratamiento profiláctico de la hemofilia A y B con inhibidores. En 2023 lo hará en la Unión Europea y en Reino Unido.
Acerca del estudio Explorer7
El estudio Explorer7 forma parte de un programa de ensayos clínicos en curso con concizumab. Dicho programa tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de concizumab para personas con hemofilia A y B con o sin inhibidores. Concizumab está diseñado como un tratamiento profiláctico de administración subcutánea mediante pluma precargada una vez al día2,3,4,5,6,7,8. En el estudio Explorer7 se han incluido 133 varones (a partir de 12 años) y tiene cuatro brazos: en los dos primeros se asignó al azar el no recibir tratamiento profiláctico (brazo uno; ≥24 semanas) o recibir profilaxis con concizumab (brazo dos; ≥32 semanas), mientras que los brazos 3 y 4 recibieron tratamiento profiláctico con concizumab. El análisis primario comparó, entre los brazos uno y dos, la tasa media anual de sangrados espontáneos o traumáticos1.
Sobre concizumab
Concizumab es un anticuerpo monoclonal anti-TFPI, diseñado para inhibir una proteína que detiene la coagulación de la sangre (TFPI, por sus siglas en inglés). Al inhibir el TFPI, concizumab favorece la producción de una proteína de coagulación de la sangre, conocida como trombina, que ayuda a coagular la sangre y prevenir las hemorragias13,14. Actualmente, están en curso los estudios pivotales explorer7 (hemofilia A o B con inhibidores) y explorer8 (hemofilia A o B sin inhibidores)8. Concizumab también se está evaluando en niños que viven con hemofilia A y B, con y sin inhibidores, en el estudio pediátrico de investigación explorer10 el cual se espera que finalice en 202615.
