29/08/2022
La aprobación se basa en los resultados del objetivo primario del estudio pivotal ASCEMBL de fase III a las 24 semanas, en el que Scemblix® (asciminib) logró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de cerca del doble, en comparación con Bosulif®* (bosutinib) (25,5% frente al 13,2%) con una tasa de discontinuación más de tres veces menor debido a reacciones adversas (5,8% frente al 21,1%) a las 24 semanas y confirmada a las 96 semanas1,2
Novartis ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Scemblix® para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más ITCs. Scemblix® es el primer y único tratamiento para la LMC en Europa aprobado que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL (conocido en la literatura científica como inhibidor STAMP), reimaginando el enfoque de tratamiento para pacientes intolerantes y/o resistentes a dos o más ITCs 1,2.
“Hasta ahora, los pacientes con LMC en Europa disponían de tratamientos orales con ITC con el mismo mecanismo de acción, y aquellos que experimentaban efectos secundarios significativos o eran resistentes a estas opciones terapéuticas, a menudo alternaban entre estos tratamientos muy similares, con escaso éxito en el control de su enfermedad o en la mejora su calidad de vida”, ha comentado el Dr. Andreas Hochhaus, director del Departamento de Hematología y Oncología Médica del Hospital Universitario de Jena en Alemania. “La aprobación de Scemblix® en Europa es un hito que ayudará a muchos pacientes a encontrar esperanza para el manejo de su LMC”.
La aprobación de la CE para Scemblix® es posterior a la opinión positiva del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) del mes de junio, y a la designación previa de Scemblix® como medicamento huérfano. La aprobación es aplicable a los 27 estados miembros de la Unión Europea, además de Islandia, Noruega y Liechtenstein. La aprobación está basada en los resultados del estudio pivotal ASCEMBL de fase III, que mostró una tasa de RMM de casi el doble en pacientes tratados con Scemblix®, en comparación con Bosulif®* (bosutinib) (25,5% frente al 13,2%, [P=0,029]), con una tasa de discontinuación debido a reacciones adversas más de tres veces menor (5,8% frente a 21,1%) a las 24 semanas en el objetivo primario1,2. Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas, en el que la tasa de RMM fue de más del doble con Scemblix® (37,6%, IC del 95%: 29,99-45,65), en comparación con Bosulif® (15,8%, IC del 95%: 8,43-25,96) y la tasa de discontinuación debido a reacciones adversas fue del 7,7 % para Scemblix® y del 26,3 % para Bosulif®. Estos datos se compartieron en presentaciones orales durante las reuniones anuales de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y la Asociación Europea de Hematología (EHA) en junio de 20223,4. En base a todos los pacientes expuestos a Scemblix® en el estudio ASCEMBL y en el estudio de fase I, las reacciones adversas más frecuentes (incidencia ≥20%) en pacientes que recibieron Scemblix® fueron dolor musculoesquelético (37,1%), infecciones del tracto respiratorio superior (28,1), trombocitopenia (27,5%), fatiga (27,2%), cefalea (24,2%), artralgia (21,6%), niveles elevados de enzimas pancreáticas (21,3%), dolor abdominal (21,3%), diarrea (20,5%) y náuseas (20,2%)1.
“La aprobación de Scemblix® por parte de la Comisión Europea constituye un hito fundamental para ayudar a acercar este nuevo tratamiento a los pacientes que viven con LMC en Europa”, ha comentado Haseeb Ahmad, presidente de la división Innovative Medicines Europa, Novartis. “Más allá de los 20 años de innovación en LMC, estamos muy ilusionados con el potencial de Scemblix® de transformar una vez más el estándar de tratamiento para más pacientes en todo el mundo”.
Se estima que, cada año, más de 6.300 personas serán diagnosticadas de LMC en Europa5. Si bien muchos pacientes se beneficiarán de las terapias ITC disponibles, un porcentaje significativo puede experimentar intolerancia o resistencia a los tratamientos actuales6-13.
Acerca de Scemblix® (asciminib)
Scemblix® es el primer y único inhibidor STAMP para la LMC aprobado. Scemblix® se une específicamente al bolsillo miristoilo de la proteína ABL1,2. Este nuevo mecanismo de acción puede ayudar a abordar la resistencia en pacientes con LMC previamente tratados con dos o más ITC y a superar mutaciones en el gen defectuoso BCR::ABL1, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas 1,2,14-20.
Scemblix® representa un desarrollo importante para los pacientes intolerantes y/o resistentes a los tratamientos con los ITC disponibles actualmente, y se está estudiando en varias líneas de tratamiento para la LMC-FC, tanto en monoterapia como en combinación1,14-28. Concretamente, el estudio ASC4FIRST de Fase III (NCT04971226) evalúa Scemblix® en pacientes adultos recién diagnosticados con LMC Ph+ en FC, en comparación con un ITC seleccionado por el investigador22.
Novartis ha iniciado solicitudes de registro para Scemblix® en varios países y regiones de todo el mundo. En octubre de 2021, la FDA otorgó la aprobación acelerada de Scemblix® para pacientes adultos con LMC Ph+ en FC previamente tratados con dos o más ITC, en base a la tasa de RMM a las 24 semanas, así como la aprobación total para pacientes adultos con LMC Ph+ FC con mutación T315I1. Los datos de eficacia y seguridad a más largo plazo, de 96 semanas, se han compartido con la FDA y actualmente se están evaluando a través de una revisión prioritaria29.
Scemblix® ha recibido la aprobación en varios países fuera de EE. UU., incluyendo Japón, Suiza y el Reino Unido, para pacientes adultos con LMC Ph+ en FC resistentes o intolerantes que hayan recibido al menos dos o más tratamientos anteriores.
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