15/06/2023
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el medicamento Bylvay para el tratamiento del prurito colestático en pacientes con síndrome de Alagille. La aprobación se aplica a pacientes a partir de 12 meses de edad, según se anunció en un comunicado de prensa de Ipsen Biopharmaceuticals.
Bylvay (odevixibat) es un potente inhibidor no sistémico del transporte de ácido biliar ileal de Ipsen/Albiero Pharmaceuticals. El medicamento ya fue aprobado en 2021 tanto por la FDA como por la EMA para el tratamiento del prurito en todas las formas de colestasis intrahepática progresiva familiar. Con la última aprobación, Bylvay ahora también puede ser utilizado para el prurito relacionado con la rara enfermedad del síndrome de Alagille en los Estados Unidos. Aún no se ha emitido una recomendación de aprobación por parte de la EMA.
Evidencias de la eficacia de Bylvay
La decisión de la FDA se basa en los resultados del ensayo clínico de fase III ASSERT (NCT04674761), un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo que evaluó la seguridad y eficacia de odevixibat para aliviar el prurito en pacientes con síndrome de Alagille. El estudio incluyó a 52 pacientes de 0 a 17 años con diagnóstico genético confirmado.
Mejora significativa del prurito
Los resultados del estudio muestran que odevixibat proporcionó una mejora sostenida estadística y clínicamente significativa del prurito desde el inicio del tratamiento. Además, más del 90% de los pacientes tratados con odevixibat respondieron al tratamiento del prurito.
Reducción de los ácidos biliares séricos
Además de mejorar el prurito, odevixibat también mostró una alta significación estadística en la reducción de las concentraciones séricas de ácidos biliares sérica en comparación con el placebo. También se informaron mejoras en los parámetros del sueño. Los pacientes mostraron mejoras estadísticamente significativas desde las primeras cuatro semanas de tratamiento.
Tolerabilidad y efectos secundarios
En comparación con el placebo, odevixibat mostró una incidencia general similar de eventos adversos relacionados con el tratamiento, siendo la diarrea una ocurrencia poco frecuente. Ningún paciente interrumpió el tratamiento. El 96% de los pacientes continuaron el tratamiento en el estudio de extensión abierto. Los efectos secundarios más comunes de odevixibat fueron diarrea, dolor abdominal, hematomas y pérdida de peso.
De camino a la tercera indicación
La compañía señaló que odevixibat también se encuentra en la última etapa de desarrollo dentro del estudio de fase III BOLD (NCT04336722) y está trabajando hacia su tercera aprobación para la atresia de la vía biliar.
