La FDA designa medicamento huérfano el OC-1 de OneChain Immunotherapeutics
- netmd
- 9 de octubre de 2023
- Hematología
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06/10/2023
OneChain Immunotherapeutics, con sede en el Parque Científico de Barcelona, ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) para el OC-1, una terapia CAR T para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda. La compañía, que forma parte de la primera generación de empresas aceleradas en la BCN Health Booster, ya ha iniciado el ensayo clínico CARxALL para evaluar la seguridad y eficacia del compuesto en humanos.
La Orphan Drug Designation de la FDA, concedida a fármacos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos, brindará a la compañía una serie de beneficios como créditos fiscales, exención de ciertas tasas regulatorias, exclusividad de mercado y asesoramiento durante el desarrollo clínico.
“La designación de medicamento huérfano es un reconocimiento significativo que subraya la urgencia y la necesidad de tratamientos innovadores para esta patología. Este es un paso crucial en nuestro camino para brindar esperanza a los pacientes que no cuentan con otras opciones terapéuticas”, señala la Dra. Wilmar Castillo, directora de OneChain Immunotherapeutics (OCI).
La leucemia linfoblástica aguda es un tipo de cáncer hematológico caracterizado por la producción excesiva de linfocitos inmaduros, que invaden la sangre, la médula ósea y los tejidos linfáticos, con la capacidad de propagarse a otras partes del cuerpo en pocos meses. Este cáncer, agresivo y poco común, representa menos de la mitad del 1% de todos los cánceres en Estados Unidos, y puede clasificarse en varios subtipos, cada uno con prevalencias aún menores, dependiendo de factores como el tipo de linfocito afectado y el estadio de desarrollo celular. La terapia de OCI está enfocada en uno de estos subtipos.
“La realidad es que nuestro producto va dirigido a una diana muy concreta, el antígeno CD1a, que se expresa casi exclusivamente en las células tumorales de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical”, explica Castillo. “Para estos pacientes, la primera línea de tratamiento suele ser efectiva, pero el pronóstico para aquellos que no responden a las terapias existentes es muy desfavorable”.
Este reconocimiento a OC-1 se suma a la designación que ya recibió por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2021, ambas otorgadas en base a sólidos datos preclínicos que respaldan la eficacia y seguridad del tratamiento. “La concesión de estas designaciones refleja la confianza y el potencial que ven las agencias reguladoras en nuestro producto. Es una muestra de la robustez de nuestros datos y del valor que OC-1 puede aportar en la lucha contra esta patología”, añade.
La compañía inició el ensayo clínico CARxALL en enero de 2023 para evaluar la seguridad y eficacia del producto en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical sin alternativa terapéutica. «Estos logros son un testimonio del avance de la compañía y del potencial de su enfoque para tratar neoplasias malignas”, concluye la directora de Operacions Clíniques de la companyia.
OneChain Immunotherapeutics (OCI) fue fundada por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, ICREA y el Dr. Pablo Menéndez en Barcelona en junio de 2020, con una primera ronda de financiación liderada por Invivo Ventures con el CDTI-Innvierte (Ministerio de Industria) y la Fundación Josep Carreras.
La compañía tiene como objetivo desarrollar tratamientos basados en inmunoterapias para neoplasias malignas, a partir de los resultados de las investigaciones del grupo liderado por el Dr. Pablo Menéndez, profesor de investigación ICREA e investigador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.
OCI ha cerrado recientemente una ronda de inversión pre-serie A de 6,7 millones de euros. En la operación han participado la gestora de capital riesgo Invivo Capital, el Centro para el Desarrollo Tecnológico y la Innovación, las gestoras de capital de riesgo Nara Capital y Clave Capital, y la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia.
