CAMZYOS® (mavacamten), primer fármaco que trata específicamente la enfermedad miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH) en lugar de sus síntomas.
- ComiteNetMD
- 10 de diciembre de 2024
- Cardiología
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La MCH es una de las principales causas de muerte súbita en menores de 35 años.
Entendiendo la miocardiopatía hipertrófica (MCH)
Qué es la MCH?
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es una enfermedad del músculo cardíaco caracterizada por la hipertrofia del ventrículo izquierdo, en ausencia de otras condiciones cardíacas, sistémicas o metabólicas que expliquen este engrosamiento1. Afecta aproximadamente a 1 de cada 500 adultos en la población general1, aunque una proporción de casos permanecen sin diagnosticar2. Además, afecta predominantemente a personas jovenes1, siendo una de las principales causas de muerte súbita cardíaca en este grupo poblacional2. En el 60% de los pacientes, se identifica un componente genético familiar debido a mutaciones en genes que codifican proteínas del sarcómero cardíaco3.
Obstructiva y no obstructiva
En la MCH, las paredes del ventrículo izquierdo pueden engrosarse y volverse rígidas, limitando la cantidad de sangre que el corazón puede bombear4. Según la presencia o ausencia de obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI), la enfermedad se clasifica como:
- Miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (MCHNO): Las paredes están engrosadas, pero no bloquean el flujo de sangre que sale del corazón4.
- Miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO): La hipertrofia, especialmente en el tabique interventricular (la pared que separa ambos ventrículos), bloquea o reduce el flujo sanguíneo desde el ventrículo izquierdo a la aorta4. Aproximadamente 2/3 de los pacientes presentan MCHO6 y la mayoría experimenta síntomas significativos.
En España la MCH afecta aproximadamente a 97.000 personas, de las cuales 68.000 tendrían Miocardiopatía Hipertrófica Obstructiva (MCHO)5.
Impacto en el paciente: mortalidad y riesgo de comorbilidades
Mortalidad y muerte súbita cardíaca
La MCH es una de las principales causas de muerte súbita en menores de 35 años, acontecimiento especialmente dramático, que puede ocurrir tanto en condiciones de reposo o baja carga física, como durante la práctica de ejercicio o deporte de alta intensidad7.
La mortalidad de pacientes con MCH es 3 veces mayor que en la población general8, alcanzando una tasa 4 veces superior en pacientes jóvenes (20 a 29 años) y 3 veces mayor en pacientes en la franja de edad comprendida entre 50 y 69 años8. Anualmente entre el 0,22% y el 0,4% de los pacientes con MCH fallecen por muerte súbita9,10, lo que equivale a entre 210 y 381 muertes anuales en España5.
Calidad de vida y comorbilidades
La MCH aumenta la mortalidad, el riesgo de comorbilidades y eventos adversos cardiovasculares8, y sus síntomas limitan las actividades físicas, emocionales y sociales deteriorando la calidad de vida de los pacientes6.
- Síntomas: En el 89% de los pacientes con MCH experimentan disnea, fatiga, mareos o síncope6.
- Comorbilidades: Hasta el 6% de los pacientes con MCH pueden sufrir un ictus u otro tromboembolismo sistémico2. La probabilidad de desarrollar fibrilación auricular (FA) en personas con MCH es de 4 a 6 veces mayor que en la población general14. En estos pacientes la FA se asocia a un riesgo elevado de insuficiencia cardíaca, mortalidad, ictus y discapacidad funcional, particularmente en pacientes con MCHO14. La prevalencia estimada de insuficiencia cardíaca en pacientes con MCH es del 22%8.
- Impacto funcional: Los pacientes sintomáticos sufren impactos psicológicos (ansiedad y depresión) y físicos, que limitan su funcionamiento social, conduciendo al deterioro de la calidad de vida6. Se asocia con limitaciones a nivel laboral, educativo y de las actividades de la vida diaria.11,12,13
Mavacamten, primer y único inhibidor de la miosina cardíaca
Qué es mavacamten?
Mavacamten, cuyo nombre comercial es Camzyos® está indicado para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) sintomática en adultos15. Mavacamten es el primer y único inhibidor de la miosina cardíaca aprobado en la Unión Europea para el tratamiento de pacientes con MCH obstructiva en clase funcional NYHA II-III*16.
Mavacamten, financiado en España desde el 1 de noviembre, es el primer fármaco que trata específicamente la enfermedad en lugar de sus síntomas16, a través de la inhibición específica y reversible de la miosina cardíaca14. Se trata de un tratamiento oral, administrado una vez al día15.
*La escala NYHA (New York Heart Association) es la más utilizada y recomendada para estimar la capacidad funcional (CF) de los pacientes con cardiopatía.
Cómo funciona
El exceso de puentes cruzados de miosina-actina y la disfunción del estado superrelajado de la miosina son características clave de la MCH, responsables de la hipercontractilidad, la relajación deficiente y el consumo excesivo de energía. Mavacamten actúa modulando estos procesos, normalizando la contractilidad, reduciendo el gradiente del TSVI y mejorando las presiones de llenado cardíaco16.
Mavacamten representa una respuesta a una necesidad médica no cubierta, dentro de las estrategias terapéuticas actuales de la MCHO20. Y es que ningún agente farmacológico utilizado tradicionalmente para el tratamiento de estos pacientes (betabloqueantes, calcioantagonistas no dihidropiridínicos y disopiramida) está diseñado para tratar la enfermedad, si no únicamente proporcionar alivio sintomático20. Estos tratamientos pueden ser ineficaces o mal tolerados, y no abordan los mecanismos moleculares de la MCH ni modifican su historia natural20.
En los ensayos clínicos pivotales EXPLORER-HCM y VALOR-HCM, Camzyos® ha demostrado beneficios significativos:
- Capacidad de esfuerzo: El 37% de los pacientes tratados con Camzyos® mejoraron el consumo máximo de oxígeno (pVO2) y su clase funcional NYHA de forma simultánea (objetivo combinado primario del estudio EXPLORER-HCM)18
- Reducción del gradiente obstructivo del TSVI: Los pacientes tratados con Camzyos® presentaron una disminución promedio de 47 mmHg en el gradiente obstructivo del TSVI18
- Mejoría funcional: El 65% de los pacientes tratados con Camzyos® mejoraron al menos una clase funcional NYHA18
- Evitar procedimientos invasivos: El 82% que recibió Camzyos® dejó de ser candidato a terapias de reducción septal según las guías clínicas de MCH (objetivo primario del estudio VALOR-HCM)17
