Desarrollan una alternativa viable y menos costosa para la anemia falciforme.
- ComiteNetMD
- 12 de marzo de 2025
- Hematología
- 0 Comments
10/03/2025
El trasplante de médula ósea con HLA haploidéntico puede resultar ser una terapia accesible y potencialmente curativa para adultos con enfermedad de células falciformes, según han podido constatar recientes investigadores norteamericanos, además de considerarse una alternativa viable a la terapia génica.
La anemia falciforme es un trastorno hereditario que produce una hemoglobina anormal, la molécula que transporta el oxígeno en los glóbulos rojos. Las células con hemoglobina anormal adoptan forma de hoz y tienden a agruparse fácilmente, lo que provoca dolor intenso, daño al corazón, los pulmones y los riñones y mayor mortalidad.
Las opciones actuales de tratamiento curativo para este tipo de anemia, también conocida como drepanocítica, incluyen trasplantes alogénicos de células madre hematopoyéticas (cuando un paciente recibe células madre sanas, generalmente de un donante relacionado) y terapias autólogas de modificación del genoma (cuando se modifican las propias células del paciente).
Para esta población, encontrar donantes totalmente compatibles con el antígeno leucocitario humano (HLA), ya sean parientes o no, presenta desafíos, y muchos pacientes adultos no pueden tolerar el tratamiento mieloablativo asociado con donantes relacionados compatibles con HLA o las terapias genéticas recientemente aprobadas por la FDA destinadas a curar la anemia drepanocítica.
Ahora, un proceso de trasplante de médula ósea desarrollado en colaboración con investigadores del Centro Oncológico Kimmel de Johns Hopkins (EEUU) puede ser seguro y curativo para adultos con anemia falciforme, según los resultados de un ensayo realizado en la Facultad de Medicina Johns Hopkins y en unos 20 centros oncológicos adicionales de todo el país, además de en Londres.
“Los hallazgos son significativos y tienen implicaciones para mejorar la atención de los pacientes con enfermedad de células falciformes”, según el Dr. Adetola Kassim, profesor de Medicina, director clínico del Programa de Trasplante de Células Madre Adultas de VUMC y coautor principal del trabajo.
En dicho trasplante, conocido como ‘trasplante de médula ósea haploidéntico de intensidad reducida’, la médula ósea es donada por un donante “medio compatible”, como un padre, hermano, u otro pariente de primera línea del paciente. Esto significa que las proteínas que ayudan al funcionamiento del sistema inmunológico del organismo, y que están presentes en las células de la médula ósea de un donante, deben coincidir al menos con la mitad de las proteínas de las células del receptor para que sean compatibles y no ataquen al cuerpo del receptor después del trasplante.
Antes del trasplante, los pacientes reciben un tratamiento con dosis bajas de quimioterapia y reciben radioterapia corporal total. Después del trasplante, se les administra ciclofosfamida (un fármaco para prevenir la enfermedad de injerto contra huésped, en la que las células inmunitarias de la médula del donante atacan a su nuevo huésped) y otros fármacos durante un año como máximo.
De las 42 personas con enfermedad de células falciformes grave que se sometieron al procedimiento durante el ensayo, el 95% seguía con vida dos años después del trasplante y el 88 % se considera curado y no presenta eventos relacionados con la enfermedad. Estos resultados fueron publicados en ‘The New England Journal of Medicine Evidence’.
“Nuestros resultados con el trasplante alogénico son tan buenos o mejores que los que se obtienen con la terapia génica”, afirmó el Dr. Richard Jones, profesor de oncología, director del programa de trasplante de médula ósea y codirector del programa de neoplasias hematológicas en el Centro Oncológico Kimmel. La mayoría de las personas con anemia falciforme son elegibles para el trasplante, que cuesta una fracción del precio de la terapia génica, afirma.
“Muchas personas no son aptas para la terapia génica debido a la necesidad de recibir quimioterapia en dosis altas, que las personas con daño en los órganos diana no pueden recibir“, según el Dr. Jones. “El riesgo de efectos secundarios a largo plazo probablemente también será mayor con la terapia génica, tanto en términos de daño a los órganos como de riesgo de leucemia”, agregó.
Otra de las ventajas destacadas es que el trasplante es una opción mucho menos costosa para los centros médicos y los pacientes. Con un trasplante, los pacientes permanecen en el hospital unos ocho días, a diferencia de las seis u ocho semanas que requiere la terapia génica.
Además, “la media de transfusiones para un paciente de terapia génica es de 50, mientras que la media de transfusiones después de un trasplante de médula ósea haploidéntico suele ser de seis y se realiza, casi en su totalidad, de forma ambulatoria”, indicó, por su parte, el Dr. Robert Brodsky, profesor de Medicina y Oncología de la Familia Johns Hopkins y director de la División de Hematología de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins.
