Se recibe la opinión positiva del CHMP para Fabhalta® (iptacopán) de administración oral para el tratamiento de adultos con glomerulopatía C3 (GC3).
- ComiteNetMD
- 14 de marzo de 2025
- Nefrología
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04/03/2025
Las revisiones regulatorias para la GC3 están en curso en EE. UU., China y Japón; Novartis continúa avanzando en múltiples tratamientos potenciales para enfermedades renales con importantes necesidades no cubiertas.
Novartis ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido la opinión positiva y ha recomendado conceder una autorización de comercialización para Fabhalta® (iptacopán), un inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento, el primero de su clase, para el tratamiento de adultos con glomerulopatía C3 (GC3)1.
Actualmente no existen tratamientos aprobados para pacientes que viven con GC3, una enfermedad renal progresiva y ultra-rara, que con frecuencia afecta a personas jóvenes. El pronóstico para las personas que viven con GC3 es malo, alrededor de la mitad de los pacientes progresan a insuficiencia renal durante los 10 años posteriores al diagnóstico, momento en el que requieren diálisis de por vida y/o trasplante de riñón2-5,17.
“La GC3 es una enfermedad debilitante que suele afectar a personas jóvenes y que tiene un grave impacto en su salud física y mental”, ha afirmado Marianne Silkjær Nielsen, fundadora de CompCure, una asociación danesa sin ánimo de lucro comprometida a mejorar los resultados en salud en personas con GC3 y glomerulonefritis membranoproliferativa mediada por inmunocomplejos (GNMP-IC). “Realizar programas de detección para garantizar un diagnóstico a tiempo y tener acceso a tratamientos específicos es fundamental para los pacientes, sus familias y la sociedad. Este hito ha sido muy bien recibido por la comunidad de pacientes y marca un avance hacia una mejor atención para las personas que viven con GC3”.
La opinión del CHMP se basa en datos sólidos del estudio APPEAR-C3G, el primer estudio de Fase III aleatorizado y controlado con placebo en GC3. El estudio mostró que los pacientes tratados con Fabhalta®, en combinación con la terapia de soporte, lograron una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 35,1% (p = 0,0014) en la proteinuria (medida por la relación proteína-creatinina en orina [UPCR, por sus siglas en inglés] de 24 horas) a los 6 meses en comparación con placebo. En muchas enfermedades renales, la reducción de la proteinuria es un marcador subrogado cada vez más reconocido que se correlaciona con el retraso de la progresión a insuficiencia renal. Datos adicionales sobre el objetivo secundario de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), una medida de la función renal, mostraron una mejora numérica de +2,2 mL/min/1,73 m2(p = 0,3241) durante 6 meses con iptacopán en comparación con placebo. La TFGe se mantuvo estable durante los 12 meses de duración del estudio en el grupo de tratamiento con iptacopán (+0,4 mL/min/1,73 m2 desde el momento basal). En un estudio de extensión a largo plazo, la reducción inicial de la UPCR se mantuvo y se observó una estabilización de la TFGe durante más de 3 años después del inicio del tratamiento con iptacopán6-8.
“No existen tratamientos aprobados para la GC3 y los pacientes se enfrentan a desafíos con las opciones actuales”, ha comentado el profesor David Kavanagh, Profesor del Complement Therapeutics y Nefrólogo Consultor Honorario en el National Renal Complement Therapeutics Centre de la Universidad de Newcastle y miembro del Comité Directivo del estudio APPEAR C3G. “Con un sólido programa de desarrollo clínico, iptacopán de administración oral ataca la causa subyacente de GC3 tanto en pacientes con enfermedad primaria como recurrente y puede brindar esperanza a los pacientes que actualmente presentan un mal pronóstico”.
Durante todo el programa de desarrollo clínico de G3C, que incluye a más de 100 pacientes con GC3, iptacopán fue bien tolerado. El perfil de seguridad en pacientes con GC3 fue consistente con el establecido en la indicación de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), y no se reportaron nuevas señales de seguridad en la población con GC36-8.
“De aprobarse, Fabhalta® será el primer tratamiento para la GC3 disponible para pacientes que viven con esta enfermedad progresiva grave”, ha afirmado el Dr. David Soergel, director global de la Unidad de Desarrollo Cardiovascular, Renal y Metabolismo de Novartis. “En base a nuestra dilatada experiencia en nefrología y en los recientes avances en enfermedades renales, esta opinión positiva del CHMP marca un importante paso adelante para nuestro destacado portfolio de productos renales con múltiples activos, lo que subraya nuestro compromiso de lograr un progreso significativo para los pacientes con necesidades no cubiertas”.
Tras la recomendación del CHMP de aprobar dicho tratamiento en pacientes adultos con GC3, la Comisión Europea (CE) tomará una decisión final en dos meses.
