Una nueva técnica con células CAR-T logra la remisión de un tipo de leucemia fatal

15/06/2023 Se ha logrado la remisión de un tipo de leucemia fatal, la leucemia linfoblástica aguda de células T en recaída. Un estudio realizado por investigadores del Great Ormond Street Hospital (Reino Unido) ha logrado la remisión de un tipo de leucemia fatal -leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células T en recaída- en dos adolescentes, gracias a una nueva técnica …

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Aspaveli® (pegcetacoplán) disponible en España para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)

05/05/2023   El fármaco está indicado para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y su financiación en España es efectiva desde el 1 de mayo de 2023. José Luis Justicia, director Médico de Sobi Iberia, adelanta que “este fármaco posee un nuevo mecanismo de acción (bloqueo del complemento proximal) que controla la hemólisis en aquellos pacientes con HPN …

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La variabilidad inter e intraindividual de las personas con hemofilia hace necesario personalizar su pauta de profilaxis

17/04/2023   Según la Word Federation Haemophilia (WHF), el objetivo de la profilaxis en las personas con hemofilia es prevenir los sangrados y, al mismo tiempo, permitir llevar una vida activa con una calidad de vida equiparable a la de las personas sin hemofilia. La tercera edición de las Guías de la Word Federation Haemophilia (WHF) para el Tratamiento de …

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Enfermedades raras hematológicas. Nuevo Documento

Una sociedad española ha presentado el documento “El Viaje del Paciente con Enfermedades Raras Hematológicas”.  Su objetivo es aportar una visión real sobre la situación, la calidad y las condiciones actuales de la atención que reciben los pacientes con enfermedades raras hematológicas. En concreto, algunas como la hemofilia, la trombocitopenia inmune primaria (PTI) o la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). El próximo 28 …

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Ebvallo® (tabelecleucel) de Atara Biotherapeutics recibe la aprobación de la Comisión Europea como primera y única terapia para adultos y niños con enfermedad linfoproliferativa postrasplante positiva para el virus de Epstein Barr

20/12/2022   Única terapia aprobada para pacientes de la UE con este cáncer raro y potencialmente mortal, que se enfrentan a una mediana de supervivencia de solo unos pocos meses. Representa la primera aprobación de una inmunoterapia alogénica de células T a nivel mundial. Atara Biotherapeutics, Inc. (Nasdaq: ATRA) y Pierre Fabre han anunciado que la Comisión Europea (CE) ha …

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Comercialización de talidomida: Programa de Prevención de Embarazo y Sistema de Acceso Controlado

09/01/2023 El próximo 2 de febrero se comercializará talidomida en España. Su única indicación autorizada es, en combinación con melfalán y prednisona, el tratamiento de primera línea en pacientes con mieloma múltiple no tratado, de edad ≥ 65 años o no aptos para recibir quimioterapia a altas dosis. Debido al riesgo de producir malformaciones congénitas, el uso de talidomida está …

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Adakveo® (crizanlizumab), la primera terapia dirigida contra la Enfermedad de Células Falciformes para la prevención de las crisis vasooclusivas

02/12/2022   Adakveo® (crizanlizumab) tiene designación de medicamento huérfano por la EMA y supone la primera novedad terapéutica en la enfermedad de células falciformes (ECF) desde hace más de 20 años. El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de Adakveo® (crizanlizumab), de Novartis, la primera terapia dirigida para la …

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Avances de la terapia CAR-T en pacientes con linfoma de cerebro y de médula espinal

12/12/2022 Por lo general, este tipo de cánceres, a menudo, son difíciles de tratar, sobre todo, una vez que los tumores evaden los tratamientos estándar. Las células CAR-T, obtenidas a partir de las propias células T que combaten la enfermedad y se vuelven a cablear genéticamente para unir y destruir tumores, han demostrado su eficacia en ciertas formas de linfoma, sin …

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Reblozyl®, el primer agente de maduración eritroide, cumple la variable primaria y secundarias claves en el tratamiento de primera línea de pacientes con síndromes mielodisplásicos de riesgo muy bajo/bajo/intermedio

10/11/2022   Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son un grupo de cánceres de la sangre estrechamente relacionados, caracterizados por producción ineficaz de eritrocitos, leucocitos y plaquetas sanos, lo que puede conducir a anemia e infecciones frecuentes o graves. Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) ha anunciado que el estudio COMMANDS, de fase 3, abierto y aleatorizado para evaluar Reblozyl® (luspatercept), ha cumplido su variable primaria, …

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Tratamiento de Novo Nordisk reduce en 77% sangrado en pacientes con hemofilia A

Un fármaco de Novo Nordisk presentado en el congreso anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH), en Londres, Reino Unido, mostró que logra reducir en 77% el sangrado en pacientes con hemofilia A, en comparación con la profilaxis previa que recibían los pacientes observados en la investigación. “Se trata de una de las comunicaciones más importantes de …

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