Combinación de tres medicamentos mejoraría función pulmonar en forma genética más común de fibrosis quística
- netmd
- 22 de noviembre de 2019
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3 de noviembre de 2019
Un nuevo estudio sugiere que una combinación de tres medicamentos, la cual mejoró significativamente la función pulmonar en pacientes con fibrosis quística, podría beneficiar al 90% de las personas con la enfermedad potencialmente mortal.
El trabajo, publicado en la revista New England Journal of Medicine, incluyó a pacientes que tenían una sola copia de la mutación genética más común para la enfermedad.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó la terapia el mes pasado, gracias a los buenos resultados de este ensayo clínico internacional de fase 3.
“Aunque existen más de mil mutaciones diferentes que pueden causar la enfermedad, casi el 90 por ciento de las personas con fibrosis quística cuentan con al menos una copia de la mutación más común, el alelo Phe508del CFTR“, señaló la doctora Raksha Jain, directora del Centro de Fibrosis Quística Adulta en el Centro Médico Southwestern de la Universidad de Texas, en Dallas (Estados Unidos).
Se calcula que unas 80,000 personas alrededor del mundo se ven afectadas por mutaciones en la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), agregó. Las personas heredan un gen de cada padre que codifica para dicha proteína.
“Esta combinación de tres medicamentos fue altamente efectiva en personas con fibrosis quística que heredaron la mutación Phe508del CFTR, mejorando los resultados de salud y los síntomas“, resaltó Jain.
El ensayo clínico tuvo lugar en 115 sitios de 13 países desde junio de 2018 hasta abril de 2019, donde 403 pacientes de 12 años en adelante fueron asignados al azar para recibir la terapia combinada de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor o un placebo.
La función pulmonar se midió a las cuatro y 24 semanas. En comparación con los pacientes que recibieron un placebo, la función pulmonar en el grupo de tratamiento mejoró de forma significativa a las cuatro semanas y se mantuvo hasta la semana 24. Asimismo, los brotes pulmonares, o el incremento de los síntomas, se redujeron en un 63 por ciento en el grupo de tratamiento. Los participantes también respondieron cuestionarios sobre su calidad de vida y sus síntomas respiratorios, y los del grupo de tratamiento reportaron puntuaciones más altas en tales áreas.
Transpirar cantidades excesivas de sal a través del sudor funge como un sello distintivo de la fibrosis quística. El grupo de tratamiento mostró una menor concentración de sal en el sudor en comparación con el grupo de placebo, lo que demostró cómo la nueva terapia se dirige a la causa subyacente de la enfermedad, aseguró Jain.
La experta mencionó que aunque la terapia fue segura y bien tolerada en general, deberán concretar más estudios a largo plazo para comprender mejor los posibles efectos secundarios.
