Consenso de la Asociación Brasileña de Hematología, Hemoterapia y Terapia Celular (ABHH) y el Ministerio de Salud de Brasil – Dirección general de sangre y hemoderivados sobre las pruebas necesarias para la liberación de medicamentos excepcionales para la
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- 15 de abril de 2024
- Hematología
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RESUMEN
Hasta la fecha, la hidroxiurea es el único fármaco eficaz y seguro que reduce significativamente la morbilidad y la mortalidad de las personas con anemia de células falciformes. Veinte años de experiencia en la vida real han demostrado que la hidroxiurea reduce los ataques de dolor, los eventos vasooclusivos, incluido el síndrome torácico agudo, el número y la duración de las hospitalizaciones y la necesidad de transfusiones. El éxito terapéutico de la hidroxiurea está directamente relacionado con el acceso al fármaco, la dosis utilizada y la adherencia al tratamiento que, en parte, se correlaciona con la disponibilidad de hidroxiurea. Este consenso pretende reducir el número de exámenes obligatorios necesarios para acceder al medicamento, priorizando el informe del médico solicitante, sin afectar la seguridad del paciente.
Introducción
La hidroxiurea (HU) es un medicamento con muchos efectos beneficiosos en el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD), que incluyen: aumentar la concentración de hemoglobina fetal (Hb) en los glóbulos rojos, mejorar el metabolismo del óxido nítrico y reducir la adhesión celular entre los reticulocitos. y glóbulos rojos falciformes, leucocitos y plaquetas y células endoteliales, además de reducir la concentración de leucocitos y plaquetas. La HU fue aprobada en los Estados Unidos de América para el tratamiento de personas con ECF en 1998 y en Brasil en 2002. >20 Más de 20 años de experiencia en la vida real demuestran que la HU reduce los ataques de dolor y los eventos vasooclusivos, incluida la enfermedad torácica aguda. síndrome, el número y duración de las hospitalizaciones y la necesidad de transfusiones. Hasta la fecha, HU es el único fármaco eficaz y seguro con un impacto significativo en la reducción de la morbilidad y la mortalidad en esta población. 1 , 2
El éxito terapéutico de la HU está directamente relacionado con tres aspectos principales: el acceso al fármaco, la dosis utilizada y la adherencia al tratamiento, lo que, en parte, se correlaciona con la disponibilidad de HU. El acceso al HU, en Brasil, es un proceso que involucra una lista de pruebas de laboratorio obligatorias y la nueva presentación de un formulario de renovación específico con información actualizada. Si falta una sola prueba, el paciente no recibirá la medicación, lo que aumenta el riesgo de deterioro de la salud a los pocos días. Así, la disponibilidad de HU, especialmente cuando se interrumpe el suministro, situación que no es rara en varios estados brasileños, es una barrera importante y puede provocar un deterioro de la salud. Este consenso pretende reducir el número de exámenes obligatorios necesarios para acceder al medicamento sin afectar la seguridad del paciente, priorizando el informe del médico solicitante como documento fundamental que detalla el motivo de la indicación, las condiciones clínicas y los resultados de los exámenes del paciente, reduciendo así las dificultades de acceso. HU para personas con ECF en Brasil.
HU debería ser el tratamiento inicial para personas con ECF, en particular aquellos con los subtipos de talasemia Hb SS y Hb SB 0 . Existe mucha experiencia en su uso que demuestra su eficacia para reducir el dolor vasooclusivo y otras complicaciones con datos de seguridad consistentes y una mejor supervivencia del paciente. Hoy en Brasil, muchas personas que se beneficiarían no reciben tratamiento con HU y muchos de los que sí lo hacen no reciben la dosis ideal y han sufrido interrupciones en el suministro de medicamentos.
Clarisse Loboa , Aderson Araújo b , Alexandre de Albuquerque Antunes c , Ana Cristina Silva Pinto d , Ariadne Carvalho Godinho e , Cassia Silvestre Mariano Pires f , Cinthia Cristina Matheus e , Xerez de Albuquerque g , Daniele Campos Fontes Neves h , Fábio de Lima Moreno i , Giorgio Baldanzi j , Grazziella Curado Siufi k , Heloisa Helena Pereira Miranda a , Jane Hankins l , Joice Aragão m , Josefina Aparecida Pellegrini Braga n , Juliana Touguinha Neves Martins o , Luciana Campos Costa Machado de Souza p , Maria Stella Figueiredo n , Mirella Rodrigues Oliveira qTeresa Cristina Cardoso Fonseca x, Patricia Santos Resende Cardoso r , Patricia Costa Alves Pintos s , Patricia Gomes Moura a , Rodolfo Delfini Cançado t , Paulo Ivo Cortez de Araujo u , Sara Olalla Saad v , Sandra Regina Loggetto w ,
a Hemocentro Coordenador do Estado do Rio de Janeiro (HEMORIO), Rio de Janeiro, RJ, Brasil
b Fundação de Hematologia e Hemoterapia de Pernambuco (HEMOPE) Recife, PE, Brasil
c Hospital da Criança de Brasília José de Alencar, Brasilia, DF, Brasil
d Hemocentro de Ribeirão Preto, USP, Ribeirão Preto, SP, Brasil
e Programa de Doença Falciforme do Centro Municipal de Saúde Leonidia Ayres Barreiras, BA, Brasil
f Hemocentro de Goiânia (HEMOLABOR), Goiania, GO, Brasil
g Fundação de Hematologia e Hemoterapia do Amazonas, Secretaria de Saúde do Amazonas, Manaus, AM, Brasil
h Fundação Hemocentro de Rondônia, Porto Velho, RO, Brasil
i Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS, Brasil
j Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná, Curitiba, PR, Brasil
k Universidade Federal do Mato Grosso do Sul, Campo Grande, MS, Brasil
l Hospital de Investigación Infantil St. Jude, Menphis, TN, EE. UU.
m Coordenação General de Sangue e Hemoderivados do Ministério da Saúde, Brasilia, DF, Brasil
n Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP), São Paulo, SP, Brasil
o Hemorrede do Tocantins, Palmas, TO, Brasil
p Hemocentro do Macapá (HEMOAP), AP, Brasil
q Hemocentro de Santa Catarina (HEMOSC), Hospital Universitario (UFSC), Florianópolis, SC, Brasil
r Fundação Hemominas, Belo Horizonte, MG, Brasil
s HEMOPAC, Maceió, AL, Brasil
t Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo, São Paulo, SP, Brasil
u Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG), Río de Janeiro, RJ, Brasil
contra Universidad de Campinas (UNICAMP), São Paulo, SP, Brasil
w Grupo GSH, São Paulo, SP, Brasil
x Centro de referencia em doença falciforme de Itabuna, Itabuna, BA, Brasil
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