El CHMP recomienda la aprobación de risdiplam en comprimidos como tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal.
- ComiteNetMD
- 11 de abril de 2025
- Neurología
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09/04/2025
Roche ha anunciado que su autorización supondría una alternativa a la solución oral que proporcionaría mayor libertad e independencia a las personas con este grupo de enfermedades genéticas. Así, la empresa espera que la CE apruebe en 2 meses Evrysdi® en comprimidos.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la aprobación para la comercialización de Evrysdi® (risdiplam) en comprimidos frente a la Atrofia Muscular Espinal (AME). Una vez que se obtenga la aprobación de la Comisión Europea, esta nueva formulación en comprimidos recubiertos con película de 5 mg, para pacientes con AME a partir de 2 años de edad y con un peso igual o superior a 20 kg, estará disponible en la Unión Europea. Hasta ahora, este modificador altamente selectivo del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) está aprobado como solución oral para el tratamiento de la AME tipo 1, 2 o 3 diagnosticada clínicamente o con una a cuatro copias del gen SMN2.
Una vez autorizada, la versión en comprimidos podrá ofrecer una alternativa a la solución oral, proporcionando mayor libertad e independencia a las personas con AME, gracias a su administración simplificada de la dosis. El nuevo comprimido de 5 mg podrá tragarse entero o disolverse en agua. Asimismo, puede conservarse a temperatura ambiente y ofrece la misma eficacia y seguridad demostradas que la solución oral actualmente comercializada. La solución oral seguirá estando disponible para los pacientes que requieran dosis inferiores a los 5 mg al día, y para quienes prefieran Evrysdi en solución oral.
