El veneno de tarántula podría ser la clave de una cura para la epilepsia infantil
- netmd
- 21 de septiembre de 2018
- Neurología
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Ago 9, 2018
La cura para la causa más común de epilepsia infantil catastrófica, una afección con devastadores efectos de desarrollo en los niños, podría provenir del veneno de una tarántula y la conversación casual de dos científicos.
El síndrome de Dravet ocurre con mayor frecuencia cuando solo funciona una versión de las dos copias de un niño del gen SCN1A. Los niños con esta afección producen la mitad de la cantidad requerida de proteína SCN1A, lo que provoca múltiples ataques al día. Estos, a su vez, causan discapacidad intelectual y, a menudo, muerte prematura.
El profesor Steven Petrou del Instituto Florey de Neurociencia y Salud Mental, le dijo a IFLScience que algunos investigadores están explorando la posibilidad de reparar el gen defectuoso o de complementar la proteína, pero su equipo tiene un enfoque diferente.
“Razonamos que si pudiéramos hacer que la proteína restante trabaje más, efectivamente tomaría el relevo, al igual que un ciclista en una bicicleta tándem puede ayudar a su exhausto pasajero pedaleando más fuerte para mantener la velocidad”, dijo Petrou en un comunicado.
Petrou estaba pensando en las características que una molécula necesitaría para afectar a SCN1A de esta manera, cuando tuvo una conversación con el profesor Glenn King de la Universidad de Queensland, un experto en la composición de los venenos. Petrou le mencionó lo que necesitaba a King, quien le dijo que podría tener el veneno de una tarántula de África occidental (Heteroscodra maculata).
Sus ensayos de la molécula Hm1a en ratones con síndrome de Dravet, informados en Proceedings de la Academia Nacional de Ciencias, han tenido un éxito sorprendente. La porción del cerebro responsable de amortiguar la actividad excesiva en otras partes comenzó suprimida, y los ratones sufrieron numerosas convulsiones como resultado.
“Después de aplicar el compuesto del veneno de araña a las células nerviosas de los cerebros de los ratones Dravet, vimos que su actividad volvía inmediatamente a la normalidad”, dijo Petrou. “La infusión en los cerebros de los ratones Dravet no solo restauró la función cerebral normal en minutos, sino en tres días, notamos una reducción drástica en las convulsiones en los ratones y una mayor supervivencia. Todos y cada uno de los ratones no tratados murieron “.
Por supuesto, no todos los medicamentos que funcionan en roedores se transfieren con éxito a los seres humanos, pero los hallazgos ciertamente podrían traer esperanza a las familias de 10,000 a 20,000 pacientes de Dravet en todo el mundo.
El medicamento que eventualmente se usará en ensayos clínicos casi con seguridad no será la molécula exacta de la tarántula. Petrou explicó que, si bien el veneno de la tarántula se ha perfeccionado evolutivamente para la bioactividad, no se ha optimizado para tratar a Dravet. La molécula en cuestión tiene una vida media de solo 1-2 horas y no puede cruzar la barrera hematoencefálica.
Para evitar la necesidad de inyecciones frecuentes en el líquido cefalorraquídeo, Petrou deberá encontrar una manera de mejorar lo que producen las tarántulas. La prueba de concepto exitosa debería facilitar mucho la obtención del soporte para seguir buscando.
