Emicizumab: nuevo tratamiento para personas con hemofilia A con y sin inhibidor

Resumen

La hemofilia A es una enfermedad hemorrágica hereditaria por deficiencia de FVIII. En su forma severa (FVIII<1%) los sangrados deben prevenirse o tratarse con FVIII endovenoso.
La complicación más frecuente (30%) del tratamiento sustitutivo con factor VIII es el desarrollo de anticuerpos neutralizantes que dificultan su tratamiento.
Durante años este grupo de pacientes con inhibidores han controlado las hemorragias con la administración de agentes baipaseantes (rFVIIa o aPCC). La inmunotolerancia es la actual recomendación para erradicar el inhibidor en todos los pacientes.
Emicizumab es un anticuerpo biespecífico que mimetiza el FVIIIa, de uso subcutáneo, modifica el fenotipo de los pacientes y ha demostrado ser útil como profilaxis en pacientes con y sin inhibidor.
Su cómoda administración, farmacocinética estable, baja inmunogenicidad y efectiva prevención del sangrado le dan un lugar muy importante para el presente y futuro del tratamiento de las personas con hemofilia A.
Debido a efectos adversos observados en su asociación con aPCC en los estudios clínicos, se recomiendan diferentes dosis y esquemas de aPCC. El uso de emicizumab debe ser monitoreado en centros de tratamiento de hemofilia.

Introducción

La hemofilia es una enfermedad hemorrágica hereditaria ligada al X asociada a la deficiencia de factor VIII o IX. El nivel plasmático del factor está inversamente relacionado con las manifestaciones hemorrágicas. Es severa cuando es < 1%, moderada entre 1 y 5% y leve > 5%.Aproximadamente el 80 % de los casos corresponde a deficiencia de FVIII. El remplazo del FVIII por administración endovenosa para tratar o prevenir hemorragias es el patrón oro para el manejo de pacientes con hemofilia A. En las formas severas, la administración profiláctica es la recomendación actual para el óptimo manejo de la enfermedad, previniendo sangrados, disminuyendo secuelas osteoarticulares, mejorando su esperanza y calidad de vida(1,2).Aproximadamente  un  tercio  de  los  casos  pueden presentar  anticuerpos  que  neutralizan  la  actividad  del factor infundido. El  desarrollo  de  inhibidores  ha  sido  motivo  de múltiples investigaciones, encontrando factores de riesgo relacionados con el tratamiento como ser la cantidad de días de exposición al concentrado, la intensidad del tratamiento, tipo de tratamiento, como cirugías y profilaxis. También influyen la raza, edad, severidad de la enfermedad, tipo de mutación genética y alteraciones de la respuesta inmune. La neutralización del FVIII dificulta su tratamiento, las personas tienen más sangrados y severos, como ser sangrado cerebral. Los pacientes con inhibidor tienen mayor riesgo en cirugías, peor calidad de vida y menor esperanza de vida. El costo del tratamiento es marcadamente alto(3-5).

Arbesú M. G.

Servicio de Hematología. Hospital Humberto Notti. Mendoza. Argentina

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