Grifols anuncia resultados positivos del estudio de fase 4 de Fanhdi® (factor anti- hemofílico humano doblemente inactivado) en pacientes con enfermedad de von Willebrand
- netmd
- 29 de abril de 2024
- Hematología
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22/04/2024
La EVW, causada por una deficiencia del factor de von Willebrand en el plasma, es el trastorno hereditario de coagulación sanguínea más común. Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P, NASDAQ: GRFS), líder en la producción de medicamentos plasmáticos y pionera en el tratamiento de enfermedades raras, anunció que su reciente estudio observacional de fase 4 de Fanhdi®, el factor anti-hemofílico humano doblemente inactivado, ha mostrado resultados positivos en seguridad y eficacia para la profilaxis y tratamiento de pacientes con EVW. Los datos serán presentados en el Congreso Mundial 2024 de la Federación Mundial de Hemofilia en Madrid.
La EVW es un trastorno hemorrágico incurable que compromete la coagulación adecuada de la sangre y es el más común de los trastornos hereditarios de coagulación sanguínea. En España, se estima que afecta a 122 pacientes por cada millón.
Grifols llevó a cabo este estudio de cohorte prospectivo, observacional y multicéntrico de fase 4 para evaluar la seguridad y eficacia clínica del uso prolongado de Fanhdi en pacientes con EVW. La eficacia clínica general del tratamiento con Fanhdi, ya sea a demanda o como profilaxis, obtuvo una calificación de excelente o buena en el 100% de los casos (n=15 pacientes), sin reportes de problemas de seguridad relevantes durante el estudio.
“Este estudio observacional refuerza la efectividad potencial a largo plazo de Fanhdi para el tratamiento de episodios de sangrado y como profilaxis antes de procedimientos quirúrgicos”, afirmó el Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols. “Grifols sigue desarrollando y proporcionando terapias avanzadas esenciales para la vida de los pacientes que las necesitan”.
Un total de 17 participantes fueron incluidos en el estudio, que tuvo una duración de 12 meses, y 15 de ellos recibieron al menos una dosis de Fanhdi®. La eficacia se evaluó durante 46 episodios de sangrado, notificados por nueve pacientes (60%), y durante seis procedimientos quirúrgicos/invasivos, notificados por seis pacientes (33,3%).
Acerca de Fanhdi®:
Fanhdi®, el factor antihemofílico humano doblemente inactivado, está indicado para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A (déficit congénito de FVIII). Es útil en el manejo de la deficiencia adquirida de FVIII. Fanhdi® también está indicado para el tratamiento de hemorragias y para la profilaxis de sangrado quirúrgico en pacientes con la enfermedad de von Willebrand (EVW), cuando el tratamiento solo con desmopresina (DDAVP) no es efectivo o está contraindicado. La potencia del factor antihemofílico humano doblemente inactivado (actividad del Factor VIII:C) se expresa en Unidades Internacionales (UI) en el etiquetado del producto. Cada vial de Fanhdi® contiene también actividad del Cofactor de la Ristocetina (FVW:RCo) en UI, para el tratamiento de la EVW. Fanhdi® está contraindicado en pacientes que han manifestado reacciones de hipersensibilidad inmediata, que ponen en peligro la vida, incluida la anafilaxia, al producto o a sus componentes. La anafilaxia y las reacciones graves de hipersensibilidad son posibles. El desarrollo de anticuerpos neutralizantes de la actividad en pacientes que reciben productos que contienen FVIII, así como el desarrollo de aloanticuerpos contra FVW en pacientes con EVW tipo 3, se ha informado ocasionalmente en la literatura.
