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Hidroxiurea reduce la necesidad de transfusiones y mejora la calidad de vida en pacientes con β-Talassemia

La β-talassemia es un trastorno genético caracterizado por la disminución o ausencia de la producción de la fracción beta de la hemoglobina, lo que lleva a una anemia crónica severa que, con frecuencia, requiere transfusiones sanguíneas regulares. Además de los desafíos clínicos directos, los pacientes con β-talassemia enfrentan complicaciones adicionales, como sobrecarga de hierro y daño a los órganos, lo que resulta en un impacto significativo en la calidad de vida. La terapia con hidroxiurea ha emergido como un enfoque prometedor, con el objetivo de aumentar la producción de hemoglobina fetal (HbF) y, en consecuencia, aliviar los síntomas asociados con la condición.

Este artículo presenta una revisión sistemática y un meta-análisis de la literatura existente sobre el uso de hidroxiurea en pacientes con β-talassemia. El objetivo es evaluar la eficacia y seguridad de este tratamiento, considerando diversos estudios que incluyen variables importantes, como la frecuencia de transfusiones, los niveles de hemoglobina y los eventos adversos asociados al uso de hidroxiurea. La investigación se basó en datos obtenidos de varios ensayos clínicos y estudios observacionales.

El estudio siguió una metodología rigurosa, que incluyó la búsqueda en bases de datos como PubMed, Scopus y Web of Science para identificar ensayos clínicos y estudios observacionales relevantes sobre la hidroxiurea en pacientes con β-talassemia. Los criterios de inclusión se definieron para abarcar estudios que reportaran datos sobre la eficacia de la hidroxiurea, la seguridad y los resultados clínicos. El análisis estadístico se realizó utilizando métodos de meta-análisis, con especial atención al impacto de la hidroxiurea en la frecuencia de transfusiones sanguíneas y las concentraciones de hemoglobina.

Los resultados indicaron que el tratamiento con hidroxiurea redujo significativamente la necesidad de transfusiones de sangre en pacientes con β-talassemia, con una disminución promedio del 30% en la frecuencia de estas transfusiones. Además, se observó un aumento en la media de los niveles de hemoglobina de los pacientes, lo que respalda la hipótesis de que la hidroxiurea puede inducir un aumento en la producción de HbF. Los eventos adversos asociados con la terapia fueron principalmente leves y transitorios, lo que sugiere un perfil de seguridad aceptable.

En conclusión, la hidroxiurea demostró ser una opción terapéutica eficaz y segura para los pacientes con β-talassemia, ofreciendo una reducción significativa en la necesidad de transfusiones sanguíneas y mejorando los niveles de hemoglobina, lo que podría contribuir a una mejor calidad de vida para los pacientes. Los datos respaldan el uso clínico de la hidroxiurea como parte del manejo integral de la β-talassemia, aunque es necesario un monitoreo continuo de los efectos adversos. Se requieren más investigaciones para explorar aún más las consecuencias a largo plazo del tratamiento e identificar subgrupos de pacientes que puedan beneficiarse aún más de esta terapia.

Referencia:

  1. Huang T, Jiang H, Tang G, et al. Efficacy and safety of hydroxyurea therapy on patients with β-thalassemia: a systematic review and meta-analysis. Front Med (Lausanne). 2025;11:1480831. Published 2025 Jan 15. doi:10.3389/fmed.2024.1480831