Inician el desarrollo clínico de un potencial tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica
- netmd
- 24 de enero de 2022
- Neurología
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14-01-2022
Aprobada por la FDA para otra indicación, el nuevo fármaco modula aspectos patofisiológicos relevantes en la enfermedad.
Investigadores de la Universidad de Macquarie han iniciado un ensayo clínico de fase II en el que pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) recibirán 3K3A-APC, una variante genéticamente modificada de la proteína C activada. Las propiedades terapéuticas de 3K3A-APC habían sido ya demostradas en pacientes con ictus isquémico en el ensayo RHAPSODY, en el que el tratamiento redujo la incidencia del ictus casi un 20% sin aumentar el riesgo de hemorragia intracraneal. El potente efecto antiinflamatorio de 3K3A-APC, así como su capacidad de reparar la barrera hematoencefálica, lo convierten en un candidato potencial para tratar la ELA, según afirma Dominic Rowe, investigador principal de ensayo. En éste los pacientes recibirán dos dosis diferentes, administradas 5 veces por vía intravenosa cada 12 horas.
En modelos preclínicos de ELA este tratamiento redujo la progresión de la enfermedad y prolongó la supervivencia, en un efecto que parece ser mediado por el retraso en el inicio de la inflamación mediada por células inmunitarias en el cerebro y en la médula espinal. John Griffin, científico en el Instituto de Investigación Scripps y creador de 3K3A-APC asegura que este compuesto carece de prácticamente todo el potencial anticoagulante de la proteína parental, al tiempo que retiene sus propiedades anti-apoptóticas, así como otras relacionadas con la estabilidad de la fisiología celular. Aunque ninguno de los tratamientos en fase de investigación puede revertir la ELA, sí podrían reducir su progresión cuando el diagnóstico ha sido realizado de manera temprana, concluyen los investigadores.
