La FDA aprueba el tratamiento sin esteroides para la distrofia muscular de Duchenne
March 21, 2024
Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el medicamento oral Duvyzat (givinostat) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de seis años o mayores. Duvyzat es el primer medicamento no esteroideo aprobado para tratar a pacientes con todas las variantes genéticas de la DMD. Es un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés) que actúa dirigiéndose a los procesos patogénicos para reducir la inflamación y la pérdida de masa muscular.
“La DMD niega la oportunidad de una vida saludable a los niños a los que afecta. La FDA está comprometida a avanzar en el desarrollo de nuevas terapias para la DMD”, afirmó la doctora Emily Freilich, directora de la División de Neurología 1 de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento que contribuye a la reducción del peso que esta enfermedad progresiva y devastadora tiene para las personas afectadas por la DMD, independientemente de la mutación genética”.
La DMD es la forma infantil más común de distrofia muscular y generalmente afecta a los varones. Es un trastorno neurológico poco común que causa debilidad muscular progresiva debido a la falta de una proteína muscular llamada distrofina. Con el tiempo, los músculos se deterioran causando problemas para caminar y la fuerza muscular y, en última instancia, problemas para respirar que conducen a una muerte prematura. La esperanza de vida de las personas con DMD ha aumentado a lo largo de los años, y algunos pacientes sobreviven más de 30 años.
La eficacia de Duvyzat para el tratamiento de la DMD se evaluó en un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 18 meses de duración. El criterio de valoración principal fue el cambio desde el inicio hasta el mes 18 mediante la subida de cuatro escaleras para medir la función muscular. Todos los participantes continuaron recibiendo un régimen de atención tradicional con esteroides durante todo el estudio y, después de 18 meses de tratamiento, los pacientes tratados con Duvyzat mostraron una menor disminución estadísticamente significativa en el tiempo que les llevó subir cuatro escaleras en comparación con el placebo. El cambio medio desde el inicio hasta el mes 18 en el tiempo para subir cuatro escaleras fue de 1.25 segundos para los pacientes que recibieron Duvyzat en comparación con 3.03 segundos para los pacientes que recibieron el placebo.
Un criterio de valoración secundario de eficacia fue el cambio desde el inicio hasta el mes 18 en la función física según lo evaluado por la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés), una escala comúnmente utilizada para calificar la función motora en niños con DMD que son capaces de caminar. En comparación con el placebo, los pacientes tratados con Duvyzat experimentaron un menor empeoramiento en su puntuación de la NSAA después de 18 meses.
Los efectos secundarios más comunes de Duvyzat son diarrea, dolor abdominal, disminución de las plaquetas (lo que puede provocar un aumento del sangrado), náuseas o vómitos, aumento de los triglicéridos (un tipo de grasa del cuerpo) y fiebre.
La información de prescripción de Duvyzat incluye advertencias que establecen que los proveedores de atención médica deben evaluar los recuentos de plaquetas y triglicéridos del paciente antes de recetar Duvyzat. Los pacientes con un recuento de plaquetas inferior a 150 x 109/l no deben tomar Duvyzat. Se deben controlar los recuentos de plaquetas y triglicéridos según lo recomendado durante el tratamiento para determinar si es necesario realizar cambios en la dosis. También pueden ser necesarias modificaciones de la dosis para la diarrea moderada o grave. Duvyzat también puede provocar una prolongación del intervalo QT, lo que puede aumentar el riesgo de latidos irregulares del corazón. Los pacientes que toman ciertos medicamentos que también causan una prolongación del intervalo QT o que tienen ciertos tipos de enfermedades del corazón deben evitar tomar Duvyzat.
La dosis recomendada de Duvyzat está determinada por el peso corporal de la persona. Debe administrarse por vía oral dos veces al día con las comidas.
La FDA otorgó a esta solicitud la designación de revisión prioritaria y vía rápida. También recibió las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara.
