La FDA aprueba nueva opción de tratamiento para pacientes con ELA
- netmd
- 19 de octubre de 2022
- Neurología
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Septiembre 29, 2022
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó hoy Relyvrio (fenilbutirato de sodio/taurursodiol) para tratar a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
“Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento importante para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura”, dijo el doctor Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “La FDA sigue comprometida con facilitar el desarrollo de tratamientos adicionales para la ELA”.
La ELA es una enfermedad rara que afecta y destruye las células nerviosas que controlan los músculos que ejecutan los movimientos voluntarios. Los músculos voluntarios producen movimientos como masticar, caminar, respirar y hablar. La ELA hace que los nervios pierdan la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que los músculos se debiliten y provoquen parálisis. La ELA es una enfermedad progresiva que empeora con el tiempo. La mayoría de los casos provocarán la muerte por insuficiencia respiratoria, generalmente dentro de los tres a cinco años posteriores a la aparición de los primeros síntomas. Aproximadamente 5,000 personas en los Estados Unidos son diagnosticadas con ELA anualmente, y aproximadamente 20,000 estadounidenses viven actualmente con la enfermedad.
Relyvrio se puede tomar por vía oral combinando un paquete en 8 onzas de agua a temperatura ambiente. También se puede administrar a través de una sonda de alimentación. La dosis recomendada para las primeras tres semanas es un paquete (3 gramos de fenilbutirato de sodio y 1 gramo de taurursodiol) al día. Después de tres semanas, la dosis aumenta a un paquete dos veces al día. El medicamento se puede tomar antes de un refrigerio o una comida.
La eficacia de Relyvrio para el tratamiento de la ELA se demostró en un estudio de 24 semanas, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos. En el ensayo, 137 pacientes adultos con ELA fueron seleccionados aleatoriamente para recibir Relyvrio o placebo. Los pacientes tratados con Relyvrio experimentaron una tasa de disminución más lenta en una evaluación clínica del funcionamiento diario en comparación con los que recibieron un placebo. Además, se observó una supervivencia general más prolongada en un análisis post hoc a largo plazo de pacientes que originalmente recibieron Relyvrio frente a aquellos que originalmente recibieron placebo.
Las reacciones adversas más comunes experimentadas con Relyvrio fueron diarrea, dolor abdominal, náuseas e infección del tracto respiratorio superior. Relyvrio contiene taurursodiol, un ácido biliar, que puede empeorar la diarrea en pacientes con trastornos que interfieren con la circulación de los ácidos biliares. Estos pacientes deben considerar consultar con un especialista antes de tomar Relyvrio. La información de prescripción incluye información adicional sobre los riesgos asociados con Relyvrio.
La FDA otorgó a esta solicitud la designación de revisión prioritaria. También recibió la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA otorgó la aprobación de Relyvrio a Amylyx Pharmaceuticals Inc.
