La FDA aprueba un medicamento para el Alzheimer a pesar de las objeciones de un panel de expertos
- netmd
- 17 de junio de 2021
- Neurología
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LUNES, 7 de junio de 2021 (HealthDay News) — El lunes, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó el primer medicamento nuevo contra el Alzheimer en casi dos décadas, a pesar de la oposición del comité asesor independiente de la propia agencia y algunos expertos, que afirmaron que no hay suficientes pruebas de que el fármaco en realidad ayude a los pacientes.
En los ensayos clínicos, el aducanumab (Aduhelm) mostró una reducción del 22 por ciento en el desarrollo de los problemas del pensamiento y la memoria asociados con la enfermedad de Alzheimer, según una declaración de la Asociación del Alzheimer (Alzheimer’s Association). El grupo de defensoría del paciente había instado a la FDA a aprobar el medicamento, alabándolo como un tratamiento “que podría hacer una diferencia significativa en las vidas de los individuos que tienen Alzheimer y sus familias”.
Pero la aprobación del lunes contradice a la recomendación casi unánime contra el uso del fármaco del comité asesor independiente de la misma FDA, además de objeciones de prominentes expertos en el Alzheimer.
La FDA reconoció que los ensayos clínicos sobre el medicamento ofrecieron unas evidencias incompletas y conflictivas sobre su efectividad, pero dijo que otorgó la aprobación bajo la condición de que Biogen, fabricante del fármaco, realice un nuevo ensayo clínico.
“La necesitad de tratamientos es urgente: ahora mismo, más de 6 millones de estadounidenses viven con Alzheimer, y se prevé que esta cifra aumente a medida que la población envejece”, señaló la FDA en una declaración. “Aunque los datos sobre el Aduhelm respecto a los beneficios clínicos son complicados, [la] FDA determinó que hay evidencias sustanciales de que el Aduhelm reduce las placas de beta amiloide en el cerebro, y que es razonablemente probable que la reducción de estas placas prediga unos beneficios importantes para los pacientes”.
La “FDA seguirá monitorizando el Aduhelm cuando llegue al mercado, y en última instancia hasta el paciente. Además, la FDA exige a Biogen que realice un ensayo clínico posterior a la aprobación para verificar el beneficio clínico del fármaco”, apuntó la agencia. “Si el medicamento no funciona según lo previsto, podemos tomar medidas para sacarlo del mercado”.
En noviembre, 10 de los 11 miembros del panel asesor de la FDA votaron en contra de la aprobación, incluso tras escuchar una presentación del director de neurociencia de la agencia en que planteaba que hay evidencias “firmes” que respaldan al fármaco.
Tres miembros del comité asesor fueron incluso más allá, y redactaron una crítica detallada de las evidencias. Muchos científicos más se les han unido, entre ellos los que participaron en los ensayos clínicos del aducanumab, reportó el The New York Times.
“Simplemente no veo un camino para la aprobación, debido a la ausencia de evidencias que se hayan compartido hasta la fecha de que este producto funcione, y pienso que crea un precedente extraordinariamente peligroso, no solo en el campo de la investigación sobre el Alzheimer, sino también para la regulación más amplia de los medicamentos recetados en nuestro país”, declaró al Times el Dr. Galeb Alexander, un miembro del comité asesor de la FDA que trabaja en la Facultad de Salud Pública Bloomberg de la Universidad de Johns Hopkins.
Aun así, los defensores, como la Asociación del Alzheimer, alaban al medicamento como el primer fármaco que se dirige de forma directa a la causa potencial de la enfermedad neurológica progresiva, en lugar de solo a sus síntomas. Se trata del primer medicamento nuevo para el Alzheimer que la FDA ha aprobado desde 2003.
“Estos nos dará una nueva base biológica sobre la cual construir”, dijo al Washington Post Stephen Salloway, director de neurología y del Programa de Memoria y Envejecimiento del Hospital Butler en Providence, Rhode Island. “Para llegar a lo mejor de una clase, hay que tener lo primero de una clase”.
El medicamento intravenoso sería muy rentable para Biogen, y podría costar hasta 50,000 dólares al año por paciente, reportó el Post.
El desarrollo del fármaco ha sido accidentado. En marzo de 2019, Biogen anunció que iba a frenar dos ensayos clínicos de aducanumab porque no parecía que el fármaco estuviera haciendo la suficiente diferencia.
Pero Biogen revirtió su decisión siete meses más tarde, después de que un análisis posterior de los datos de uno de los ensayos encontrara que el aducanumab mostraba cierto efecto positivo a unas dosis más altas, reportó el Times.
El Dr. David Knopman, neurólogo de la Clínica Mayo y uno de los investigadores principales de uno de los ensayos, dijo al Times que “un estudio fue positivo, y el otro estudio, que se realizó de forma idéntica, fue negativo. Creo que no hay que tener un doctorado en estadísticas para ver que esto es inconcluyente”.
Los expertos también anotaron que el medicamento plantea riesgos de seguridad potenciales para algunos pacientes. Más o menos dos de cada cinco pacientes que tomaron la dosis alta de aducanumab experimentaron inflamación en el cerebro o sangrado, señaló el Times, pero los efectos fueron tan leves que hicieron que solo un 6 por ciento de los participantes se retiraran del ensayo.
Los grupos de defensoría que urgían la aprobación anotaron la necesidad de algún tratamiento nuevo, aunque su efectividad todavía no se haya probado de forma concluyente.
“Más de 6 millones de estadounidenses viven con Alzheimer, y la necesidad de un tratamiento para una enfermedad que no tiene sobrevivientes nunca ha sido mayor”, señaló el su declaración la Asociación del Alzheimer.
