La FDA de EE UU aprueba YORVIPATH® (palopegteriparatida) como el primer y único tratamiento para el hipoparatiroidismo en adultos
- ComiteNetMD
- 13 de septiembre de 2024
- Endocrinología y Diabetes
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29/08/2024
El hipoparatiroidismo es una enfermedad endocrina rara que afecta a diversos órganos con una prevalencia estimada de 32 pacientes/100.000 habitantes y que en España sufren alrededor de 13.000 personas.
La compañía farmacéutica danesa Ascendis Pharma (Nasdaq: ASND) ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE UU (FDA) ha aprobado YORVIPATH® (palopegteriparatida; desarrollado como TransCon PTH) para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos. El nuevo tratamiento es un profármaco de la hormona paratiroidea (PTH[1-34]), que se administra una vez al día, diseñado para proporcionar una exposición continua de PTH liberada durante el periodo de dosificación de 24 horas. El hipoparatiroidismo es una enfermedad endocrina rara que afecta a diversos órganos, con una prevalencia estimada de 32 pacientes/100.000 habitantes y que en España sufren alrededor de 13.000 personas.
“La aprobación por la FDA de nuestro segundo producto TransCon, refleja nuestros valores y dedicación por aplicar la ciencia para ayudar a los pacientes, así como nuestro compromiso inquebrantable de estos últimos años por abordar las importantes necesidades médicas no cubiertas de la comunidad del hipoparatiroidismo”, ha señalado Jan Mikkelsen, presidente y director ejecutivo de Ascendis Pharma. “Estamos profundamente agradecidos a los pacientes, los facultativos y las asociaciones por sus numerosas contribuciones a este importante hito”.
Por su parte, la directora general de Ascendis Pharma para España y Portugal, Nyssa Liebermann Noyola, ha señalado la relevancia de este hito, que “permitirá que más pacientes con esta enfermedad poco frecuente tengan acceso a esta terapia innovadora, que a través de la Tecnología TransCon abordará las necesidades médicas no cubiertas. Esperamos seguir por este camino [MB1] y que los pacientes, también en España, puedan mejorar su pronóstico y calidad de vida”.
Esta nueva opción terapéutica ya cuenta en Europa con la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) desde septiembre de 2023. En la actualidad, está comercializada en Alemania y Austria, y Ascendis Pharma Iberia está trabajando con las autoridades sanitarias en España para agilizar su disponibilidad para los pacientes.
La FDA de EE UU basó la aprobación en su revisión del paquete clínico de TransCon PTH (palopegteriparatida) presentado con la solicitud de nuevo fármaco de la compañía, que incluye los datos de los ensayos globales de fase 2 PaTH Forward y fase 3 PaTHway.
La Dra. Lynn Kohlmeier, endocrinóloga de Spokane Osteoporosis & Endocrinology, directora del panel asesor médico de la asociación HypoPARAthyroidism e investigadora del ensayo PaTHway señaló que “las consecuencias del hipoparatiroidismo en la salud y la calidad de vida de nuestros pacientes pueden ser extraordinariamente debilitantes. La capacidad para abordar la causa subyacente de esta enfermedad es fundamental y será un avance importante para nuestros pacientes con hipoparatiroidismo”.
