La FDA y la Comisión Europea conceden la Designación de Medicamento Huérfano a PBF-999 para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi
04/03/2024
Palobiofarma S.L. se complace en anunciar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en ingles) y la Comisión Europea han otorgado la Designación de Medicamento Huérfano al compuesto innovador, PBF-999, para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi (PWS). Esta designación representa un hito significativo en nuestro compromiso de abordar necesidades médicas no cubiertas y avanzar en tratamientos innovadores para enfermedades raras.
El Síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético complejo que afecta aproximadamente a 1 de cada 15.000 nacimientos a nivel mundial, presentando desafíos como hambre insaciable, discapacidades intelectuales y problemas de comportamiento. Las opciones de tratamiento actuales son limitadas, lo que hace que la necesidad de terapias innovadoras sea fundamental para los y las pacientes y sus familias.
La Designación de Medicamento Huérfano significa el reconocimiento por parte de la Autoridades Regulatorias del potencial de PBF-999 para abordar las necesidades específicas de las personas que sufren el Síndrome de Prader-Willi. Esta designación ofrece varios beneficios que incluyen asesoramiento científico con las autoridades regulatorias, reducción de tasas regulatorias y exclusividad en el mercado tras la aprobación, fomentando así nuestra capacidad para acelerar el desarrollo de PBF-999 y llevar esta terapia tan necesaria a las personas afectadas por PWS.
“Abordamos con entusiasmo la decisión de las agencias regulatorias de otorgar la Designación de Medicamento Huérfano a PBF-999 para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi”, afirmó Julio Castro, PhD, director ejecutivo de Palobiofarma. “Esta designación afianza nuestro compromiso de avanzar en terapias innovadoras para enfermedades raras y nos acerca un paso más para brindar esperanza y mejorar la calidad de vida de las personas que viven con PWS”.
Palobiofarma continúa dedicada al riguroso desarrollo clínico de PBF-999, trabajando estrechamente con las autoridades regulatorias y la comunidad médica para avanzar hacia una posible aprobación y, en última instancia, para tener un impacto positivo en la vida de aquellos afectados por el Síndrome de Prader-Willi.
Acerca de Palobiofarma S.L
Palobiofarma S.L. es una empresa biotecnológica comprometida con el descubrimiento y desarrollo de tratamientos innovadores basados en la modulación de la señalización adenosinérgica. Palobiofarma posee una cartera sólida y diversificada, con seis compuestos diferentes en desarrollo clínico dirigidos a enfermedades con una alta necesidad médica no cubierta.
Palobiofarma cuenta entre sus socios a entidades de capital riesgo con un recorrido importante en el campo de la biotecnología española como Inveready, Sodena y Fitalent.
Acerca de PBF-999
PBF-999 es un inhibidor novedoso, potente y selectivo de PDE-10 descubierto y patentado por Palobiofarma. PBF-999 se encuentra en desarrollo clínico de Fase 2 para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi (PWS).
