Nuevas opciones terapéuticas para hemofilia A

18/12/17, 08:39 ATLANTA, diciembre 18: Varios tratamientos novedosos mejoran las perspectivas en trastornos de la coagulación, bien con terapias génicas o con fármacos de nueva factura, según los resultados presentados durante el 59 congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH 2017) que se está celebrando en Atlanta.

Varios tratamientos novedosos mejoran las perspectivas en trastornos de la coagulación, bien con terapias génicas o con fármacos de nueva factura, según los resultados presentados durante el 59 congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH en sus siglas en inglés) que se está celebrando en Atlanta. Entre ellos, se afianzan dos nuevos tratamientos para Hemofilia A, uno pediátrico y otro en adultos, dirigidos a aspectos de la enfermedad poco controlados actualmente.

Para niños hemofílicos que desarrollan resistencia a la terapia intravenosa estándar se ensaya una inyección subcutánea semanal de emicizumab, con la que el 95 por ciento de los pacientes no han tenido episodios hemorrágicos asociados con Hemofilia A. Este fármaco en fase 3 de investigación funciona favoreciendo la coagulación de forma similar al FVIII de la sangre pero su estructura diferente lo hace irreconocible a los anticuerpos que evitan la efectividad de las infusiones intravenosas de FVIII con que se trata actualmente la enfermedad. Ensayado en 60 pacientes de 1 a 12 años de edad con inhibidor, se ha visto que en la mediana de nueve semanas sólo tres pacientes tuvieron sangrados que requirieran tratamiento y pudieron tratarse con el tratamiento estándar. En estos casos se administra el FVII recombinante (rFVII).

El estudio, desarrollado en el Centro de Hemostasia y Trombosis del Children´s Hospital de Los Ángeles es continuación de otros en que emicizumab se había administrado a adultos y adolescentes con resultados menos optimistas, debido a los efectos secundarios relacionados con hemorragias durante la administración del fármaco, y que no se han dado en este ensayo.

Terapia Génica para Hemofilia A grave Otra investigación, llevada a cabo en la Facultad de Medicina de la Universidad Queen Mary de Londres por el grupo que lidera John Pasi, aborda la primera terapia génica exitosa para Hemofilia A grave, logrando normalizar los valores de FVIII circulante y mantener una acción prolongada. En el departamento de Hemostasia y Trombosis de ese hospital están ensayando un vector viral para transferir una copia funcional del gen responsable de la producción de FVIII en pacientes que tienen la mutación causante de la hemofilia A. Es el fármaco en investigación (BMN270 AAV5) para transferencia genética, cuyos resultados preliminares se presentaron en julio en el Congreso Internacional de Hemostasia y Trombosi.

Una de las ventajas de esta terapia es que requiere una única infusión de fármaco y mejora el equilibrio de la coagulación frente a las múltiples infusiones intravenosas semanales de la terapia estándar. En el seguimiento a 19 meses de los pacientes se han confirmado los resultados en dos niveles de dosificación y no se ha dado reacción adversa en el sistema inmunológico como ha ocurrido con otras terapias génicas.

“Hasta la fecha los datos clínicos exceden nuestras expectativas en términos de aumentar el factor VIII y reducir la tasa de sangrado”, ha explicado el investigador, apuntando a que estos resultados potencialmente ayudarían a mejorar el cuidado de los pacientes, a través de una autoadministración de las infusiones.

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