Nuevos lanzamientos terapéuticos 2019 en Neurología: Zolgensma, Epidiolex,Mayzent

Zolgensma: la terapia génica de $ 4 millones por paciente

Las primeras terapias con células CAR-T, Kymriah de Novartis y Yescarta de Gilead / Kite, se lanzaron en Europa en 2018, mientras que la terapia genética de Spark, Luxturna también se aprobó en Europa a finales de año.

Novartis tiene un acuerdo con Spark para comercializar Luxturna en Europa y, por lo tanto, está a la vanguardia no solo de la innovadora investigación y desarrollo detrás de la terapia celular y genética, sino que también busca liderar la revolución en precios y reembolsos necesarios para que sean un éxito comercial.

El siguiente paso en este proceso es el lanzamiento de Zolgensma (AveXis), la terapia génica para la atrofia muscular espinal (AME), que ahora se presenta ante la FDA y la EMA, y está programada para obtener la aprobación en ambas regiones en la primera mitad de 2019.

Novartis llegó a los titulares cuando sugirió que su precio para Zolgensma podría estar alrededor de los 4 millones de dólares (3.500 millones de euros), lo que lo convertiría fácilmente en el producto biofarmaceútico más caro de la historia. La compañía dice que el precio se justificaría, basado en el hecho de que los pacientes requieren solo una infusión de la terapia génica, en lugar del tratamiento a largo plazo requerido con el único otro tratamiento de AME disponible, el Spinraza de Biogen.

La compañía argumenta que los costos actuales de diez años para el cuidado de pacientes con AME tipo 1 con Spinraza y los costos adicionales de atención oscilan entre $ 2.5 y $ 5 millones.

Epidiolex – liderando el floreciente mercado de cannabinoides terapéuticos

Los últimos 12 meses han visto un enorme interés en el potencial terapéutico del cannabis, y las autoridades ahora permiten el acceso regulado a una nueva generación de productos.

Un puñado de compañías legítimas ahora son pioneras en estos productos, liderados por GW Pharma, la firma con sede en el Reino Unido que ha estado trabajando en el área desde fines de los años noventa. GW Pharma obtuvo una aprobación histórica de la FDA para su medicamento Epidiolex en junio del año pasado, convirtiéndose en el primer medicamento derivado del cannabis de venta con receta.

Epidiolex es el primer medicamento basado en cannabidiol derivado de plantas (CBD) altamente purificado, que carece de los efectos alucinógenos asociados con la marihuana, y es el primero en una nueva categoría de medicamentos antiepilépticos (AED). La solución oral trata las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) o el síndrome de Dravet en pacientes de dos años de edad o más, dos de las afecciones más difíciles de tratar relacionadas con la epilepsia.

Los analistas creen que si GW Pharma puede comercializar con éxito el medicamento en los EE.UU. y otros mercados mundiales importantes, y agregar más indicaciones, podría tener un tratamiento de gran éxito en sus manos por un valor de $ 2 a $ 3 mil millones al año.

Sin embargo, la compañía tuvo que esperar hasta Noviembre antes de poder lanzar el producto porque su ingrediente activo, el CBD, debía ser reprogramado de acuerdo con la ley de los EE. UU.

Se han requerido cambios similares en Europa, pero ahora la compañía parece estar lista para su lanzamiento a finales de este año, con la aprobación regulatoria final en T1 2019.

La compañía está estableciendo rápidamente una infraestructura corporativa europea, dirigida por el Director de Operaciones Chris Tovey, quien está contratando personal en asuntos médicos, acceso a mercados y mercadeo, y seleccionando candidatos con una fuerte experiencia en epilepsia o especialistas en la enfermedad.

Mayzent: una última incorporación al mercado competitivo de la Esclerosis Múltiple.

Se espera que Mayzent (siponimod)  de Novartis se lance en los EE.UU. en el primer trimestre para la esclerosis múltiple, con un lanzamiento en la UE a finales de este año. La compañía dice que los resultados de sus últimos ensayos son el primer y único estudio en EM secundaria progresiva que muestra resultados significativos. Su éxito es vital, ya que la franquicia de $ 3,2 mil millones de Novartis para Gilenya se enfrenta a una mayor competencia. Los analistas predicen ventas máximas de hasta $ 3 mil millones.

http://www.pmlive.com/pharma_intelligence/Drug_launches_to_watch_in_2019_1276069?SQ_DESIGN_NAME=2

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