Nuevos lanzamientos terapéuticos 2019 en Hematología: Ultomiris, Takhzyro, LentiGlobin TDT, Daurismo

Ultomiris – El producto de Alexion  que sigue a Soliris

Alexion se está preparando para el vencimiento de la patente de su exitoso producto Soliris (eculizumab), utilizada para tratar la hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH)  y la miastenia gravis, que alcanzó ingresos de alrededor de $ 3 mil millones en 2018. El producto siguiente, Ultomiris ALXN1210, es una segunda generación de terapia de la PNH con un VPN de $ 10.9 mil millones. El fármaco igualó a Soliris en su eficacia con una tendencia hacia la superioridad y ha mejorado la dosificación. Ganó antes de lo esperado la aprobación de la FDA el 21 de Diciembre.

Takhzyro – lanzamiento debut de Takeda después de la fusión

El director ejecutivo de Takeda, Christophe Weber, ha apostado su reputación en la adquisición de Shire por 46.000 millones de libras (61.000 millones de dólares), y ahora debe demostrar que la compañía combinada tendrá más fuerza de mercadeo que antes. La primera prueba de ello será el nuevo éxito en espera de Shire, Takhzyro, que obtuvo la aprobación de la EMA en noviembre, para la rara enfermedad angioedema hereditario (HAE).

El regulador de la UE ha aprobado a Takhzyro (lanadelumab) para el tratamiento preventivo de HAE en pacientes mayores de 12 años, basado en los datos clínicos que muestran que el medicamento puede reducir los ataques de HAE – típicamente hinchazón en áreas del cuerpo como el abdomen, la cara, los pies, genitales, manos y garganta – en un 87% versus el placebo.

Los analistas predicen que la droga podría generar hasta $ 2 mil millones en ventas, lo que la convierte en una de las perspectivas más brillantes en el arsenal de Shire. La aprobación de la UE sigue una luz verde en los Estados Unidos en Agosto.

LentiGlobin TDT: una terapia génica por primera vez en Europa

La compañía de terapia génica Bluebird Bio está en camino de obtener la aprobación de su primer producto este año, y se espera que Europa lo apruebe antes que los EE. UU. La firma con sede en Cambridge, Massachusetts, presentó su terapia génica LentiGlobin TDT con la EMA el año pasado, un tratamiento para pacientes adolescentes y adultos con β-talasemia dependiente de transfusión (TDT) y un genotipo no-β0 / β0.

Los datos fundamentales de dos estudios sobre esta condición de la sangre, grave y hereditaria, sugieren que la terapia génica podría transformar el cuidado de la enfermedad al proporcionar una cura a muchos pacientes. En un estudio presentado recientemente, siete de ocho pacientes ya no necesitaron transfusiones de sangre a largo plazo y continuaron mostrando niveles normales de hemoglobina.

Bluebird dice que su decisión de presentarla primero en Europa fue, en parte, gracias a que LentiGlobin fue aceptada en la designación de vía rápida PRIME de la EMA, que permite discusiones tempranas sobre los requisitos de los datos y el diseño de los ensayos en terapias innovadoras.

Los analistas de William Blair pronosticaron que LentiGlobin podría llegar a alcanzar ingresos máximos globales de $ 800 millones en TDT, pero esto dependería de su eficacia en los pacientes más difíciles de tratar con genotipo β0 / β0, que tienen una talasemia más severa.

Los analistas predicen que el medicamento tendrá un precio de alrededor de $ 550,000 (€ 472,000) por tratamiento, un nivel que se compara favorablemente con el costo de la terapia de células madre convencional de $ 500,000 a $ 1 millón.

A diferencia de la compañía de terapia génica con sede en Boston, Spark Therapeutics, Bluebird (liderado por el CEO Nick Leschly) optó por comercializar sus propios productos en Europa y en Estados Unidos. Cuenta con un equipo regulador, de mercadeo y de acceso al mercado ya establecido en Europa, y se encuentra en conversaciones avanzadas con los pagadores del continente, incluidos los sistemas de pago basados ​​en el valor.

Daurismo – una nueva ola de tratamientos para la leucemia mieloide aguda (LMA)

Después de muchos años sin nuevas terapias, el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) está listo para un cambio rápido, gracias a una ola de productos rivales que llegan al mercado.

Estos incluyen el Daurismo de Pfizer, el primer inhibidor de receptor atenuado (SMO) aprobado para el cáncer de la sangre. La FDA aprobó Daurismo (glasdegib) a fines de noviembre para usarlo en combinación con una dosis baja de citarabina para pacientes con LAM recién diagnosticada (de 75 años o más) que son demasiado frágiles para ser tratados con quimioterapia intensiva.

La FDA también aprobó Venclexta (venetoclax) de AbbVie y Roche con citarabina o un agente hipometilante (azacitidina o decitabina) para la misma indicación, lo que se suma a las opciones para esta población de pacientes, llevando a siete la cantidad total de medicamentos nuevos para la LMA en el último par de años, después de décadas de estancamiento. Los datos de la fase 2 presentados en apoyo de la solicitud de mercadeo de Daurismo muestran que la combinación de Daurismo con citarabina redujo el riesgo de muerte en estos pacientes en un 54% en comparación con la citarabina sola.

El fármaco de molécula pequeña bloquea parte de la vía Sonic Hedgehog, que también es el objetivo de otros fármacos contra el cáncer, como el Erivedge de Roche (vismodegib) y Odomzo (sonidegib) de Novartis para el carcinoma de células basales, que tiene una población de pacientes más pequeña que la LMA.

Los analistas de Credit Suisse han pronosticado que la aprobación en LMA podría convertir a glasdegib en un producto de $ 450 millones para 2020, con un beneficio adicional si Pfizer también puede obtener aprobaciones en otras indicaciones como el síndrome mielodisplásico (MDS), leucemia linfoblástica aguda (ALL), leucemia mieloide crónica (CML) y tumores sólidos.

Mientras tanto, la última aprobación de Venclexta se suma al creciente impulso detrás del inhibidor de BCL-2 de AbbVie y Roche, que también se ha presentado para su aprobación en los pacientes con LMA que no han recibido tratamiento previamente y que no son elegibles para la quimioterapia intensiva, para ir conjuntamente con sus indicaciones en la leucemia linfocítica crónica (LLC). EvaluatePharma predijo que podría convertirse en un producto de casi 2.500 millones de dólares para el año 2024, siempre que pueda obtener aprobaciones en la AML y otras indicaciones como el mieloma múltiple

http://www.pmlive.com/pharma_intelligence/Drug_launches_to_watch_in_2019_1276069?SQ_DESIGN_NAME=2

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