Se anuncia que Kymriah® cumple con el objetivo primario en el análisis intermedio del estudio pivotal en linfoma folicular
- netmd
- 26 de agosto de 2020
- Hematología
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06/08/2020
El ensayo global ELARA demostró un beneficio clínicamente significativo en pacientes con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario (r/r) evaluado por la tasa de respuesta completa.
Novartis ha anunciado resultados positivos del ensayo ELARA de Fase II de Kymriah® (tisagenlecleucel) en pacientes con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario (r/r). En el análisis intermedio, el estudio global alcanzó su objetivo primario de tasa de respuesta completa (TRC), según la evaluación de un comité de revisión independiente. La TRC es una medida estándar de la respuesta del paciente a la terapia en LF. No se observaron nuevas señales de seguridad de Kymriah. Los resultados del ensayo ELARA se presentarán en una próxima reunión médica y se incluirán en las presentaciones regulatorias de EE. UU. y la UE.
Kymriah fue la primera terapia con células T CAR aprobada por la FDA, y la primera CAR-T aprobada en dos indicaciones distintas. Es un tratamiento de una única administración diseñado para potenciar el sistema inmunitario de los pacientes y combatir así su cáncer. Kymriah está aprobado actualmente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes (hasta 25 años de edad) y el linfoma difuso de células B grande (LDCBG) r/r en adultos 1.
“Nos complace que Kymriah esté mostrando resultados significativos y pueda proporcionar una opción de tratamiento potencialmente definitiva para pacientes con linfoma folicular en recaída o refractario”, anunció John Tsai, MD, director de Desarrollo Global de Medicamentos y director Médico de Novartis. “Estos resultados respaldan aún más nuestros esfuerzos para reimaginar la medicina en esta neoplasia maligna incurable y para alcanzar a esta población de pacientes desatendidos, que históricamente se han visto sobrecargados por varios años de tratamientos diversos”.
Kymriah se desarrolló en colaboración con la Escuela de Medicina Perelman en la Universidad de Pensilvania, una alianza estratégica entre la industria y la academia que fue la primera de su tipo en investigación y desarrollo de CAR-T.
Actualmente, Kymriah está aprobado para su uso en al menos una indicación en más de 25 países y en más de 250 centros de tratamiento certificados, con la ambición de una mayor expansión para ayudar a cumplir el objetivo final de llevar la terapia con células T CAR a cada paciente que lo necesite. Mientras Novartis se prepara para el lanzamiento de una posible tercera indicación para Kymriah, la capacidad de fabricación continúa aumentando. La infraestructura global de fabricación de CAR-T de Novartis abarca un total de siete instalaciones, en cuatro continentes. Esta infraestructura exhaustiva e integrada fortalece la flexibilidad, la resiliencia y la sostenibilidad de la cadena de fabricación y suministro. Con las aprobaciones recientes de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la fabricación comercial de Kymriah ahora está en curso en las instalaciones de Novartis en Stein, Suiza, y Les Ulis, Francia, uniéndose a las instalaciones de Novartis en Morris Plains (Nueva Jersey, EE. UU).
Acerca del Linfoma Folicular
El linfoma folicular, la segunda forma más común de linfoma no Hodgkin (LNH), es un linfoma indolente y representa aproximadamente el 22% de los casos de LNH2,3. A pesar de los nuevos tratamientos que mejoran la supervivencia global, el LF se considera una neoplasia maligna incurable con un patrón recurrente y remitente4,5. Un paciente diagnosticado de LF recurrente, a lo largo de su vida puede recibir una mediana de cinco líneas de tratamiento previo, con un rango superior de hasta 12 líneas6,7. Aunque los pacientes en tercera o posteriores líneas de tratamiento para el LF disponen de múltiples tratamientos sistémicos, la eficacia de estos regímenes disminuye rápidamente en líneas posteriores5. Además, debido a este patrón recurrente y remitente, los pacientes que son refractarios al tratamiento o que recaen rápidamente pueden agotar las opciones de tratamiento disponibles5.
Acerca del ensayo ELARA
ELARA es un ensayo de Fase II, abierto, de brazo único, multicéntrico que investiga la eficacia y la seguridad de Kymriah en pacientes adultos con LF r/r. Este ensayo internacional ha reclutado a pacientes de más de 30 centros en 12 países de todo el mundo.
En el segundo trimestre de 2020, la FDA otorgó la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a Kymriah en LF r/r, en base a los resultados preliminares del ensayo ELARA. La designación de RMAT está destinada a acelerar el desarrollo y la revisión de Kymriah como terapia regenerativa para esta población de pacientes desatendidos.
Información de seguridad importante de Kymriah® (tisagenlecleucel) de EE. UU.
Kymriah puede provocar efectos secundarios graves o potencialmente mortales, como el síndrome de liberación de citoquinas (SLC) o toxicidades neurológicas. Los pacientes con SLC pueden experimentar síntomas como problemas respiratorios, fiebre (100,4ºF/38ºC o más), temblores y escalofríos, náuseas graves, vómitos y diarreas, dolor muscular o articular grave, tensión arterial muy baja o mareos. Los pacientes pueden ser hospitalizados por SLC y tratados con otros medicamentos.
Los pacientes con toxicidades neurológicas pueden experimentar síntomas como conciencia alterada o reducida, dolor de cabeza, delirios, confusión, agitación, ansiedad, convulsiones, problemas de habla y comprensión o pérdida de equilibrio. Se recomienda a los pacientes que contacten con su médico o servicio de urgencias de inmediato si experimentan alguno de estos signos y síntomas de SLC o toxicidades neurológicas.
Dado el riesgo de SLC o toxicidades neurológicas, Kymriah sólo está disponible a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), en EE.UU. llamada REMS.
Tras la perfusión de Kymriah, pueden producirse reacciones alérgicas graves, como anafilaxia. Kymriah puede aumentar el riesgo de infecciones potencialmente mortales. Se debe indicar a los pacientes que contacten con su médico de inmediato si notan fiebre, escalofríos o algún signo o síntoma de infección.
Los pacientes pueden experimentar recuentos de células sanguíneas bajos (citopenias) prolongados, con descenso del número de uno o más tipos de células (glóbulos rojos, blancos o plaquetas). El médico del paciente realizará análisis de sangre para comprobar su hemograma tras el tratamiento con Kymriah. Se debe indicar a los pacientes que contacten con su médico de inmediato si notan fiebre, se sienten cansados o sufren hematomas o hemorragias.
Los pacientes pueden experimentar hipogammaglobulinemia, una enfermedad en la que el nivel de inmunoglobulinas (anticuerpos) en sangre es bajo y el riesgo de infección aumenta. Se anticipa que los pacientes puedan desarrollar hipogammaglobulinemia con Kymriah y tengan que recibir inmunoglobulinas de sustitución durante un período de tiempo indefinido tras el tratamiento. Los pacientes deben informar a su médico del tratamiento con Kymriah antes de recibir vacunas con virus vivos.
Tras el tratamiento con Kymriah, los pacientes estarán monitorizados por su médico de por vida, ya que podrían desarrollar cánceres secundarios o recaer de su cáncer.
Los pacientes no deben conducir, operar maquinaria pesada ni realizar actividades peligrosas durante las ocho semanas posteriores al tratamiento con Kymriah, ya que el tratamiento puede causar problemas temporales de memoria y coordinación, como somnolencia, confusión, debilidad, mareos y convulsiones.
Algunos de los efectos secundarios más comunes de Kymriah son: problemas respiratorios, fiebre (100,4°F/38°C o más), temblores o escalofríos, confusión, náuseas graves, vómitos y diarrea, dolor muscular o articular grave, tensión arterial muy baja, mareos y dolor de cabeza.
Sin embargo, estos no incluyen todos los posibles efectos secundarios de Kymriah. Los pacientes deben consultar con su médico acerca de los efectos secundarios.
Antes de que una paciente mujer empiece el tratamiento con Kymriah, es posible que su médico le realice una prueba de embarazo. No hay información disponible sobre el uso de Kymriah en mujeres durante el embarazo o la lactancia. Por tanto, Kymriah no está recomendado en mujeres embarazadas o en período de lactancia. Los pacientes deben consultar a su médico sobre métodos anticonceptivos y embarazo.
Los pacientes deben informar a su médico de todos los medicamentos que estén tomando, incluyendo medicamentos con o sin receta, vitaminas y suplementos naturales.
Tras recibir Kymriah, hay que avisar a los pacientes de que algunas pruebas comercializadas del VIH pueden dar falsos positivos. También se deberá informar a los pacientes de que no donen sangre, órganos ni tejidos o células para trasplantes tras recibir Kymriah.
Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.
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