• ComiteNetMD
• 19 de febrero de 2025
• Enfermedades Infecciosas
• Artículos, enfermedades, News, raras
• 0 Comments

Los datos de los estudios clínicos de Fase I y II muestran un perfil de seguridad favorable e indican la posible eficacia del nizubaglustat, con reducción de la frecuencia de convulsiones y progresión atáxica, impulsando el inicio de un estudio de Fase III. El Síndrome de Sandhoff es una enfermedad genética rara que afecta el sistema nervioso central y generalmente …