Terapia génica muestra promesa para tratar enfermedades de la sangre
- netmd
- 15 de enero de 2019
- Hematología
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4 de diciembre de 2018
La terapia génica ha demostrado tener un gran potencial dentro del campo de la medicina. Si pudiéramos alterar de manera segura nuestro propio ADN, podríamos eliminar las enfermedades que nuestros ancestros nos transmitieron.
Ahora, un equipo de investigadores de la Universidad de Delaware, en Estados Unidos, logró dar un gran paso adelante en la terapia génica al diseñar micropartículas que entregan material regulador de genes tanto a las células madre progenitoras como a las hematopoyéticas, que viven en la médula ósea y dirigen la formación de células sanguíneas. El trabajo, publicado en la revista Science Advances y liderado por Chen-Yuan Kao, estudiante de doctorado en ingeniería química, y Eleftherios T. (Terry) Papoutsakis, catedrático de ingeniería química y biomolecular, describe cómo se utilizaron micropartículas megacariocíticas —las cuales circulan naturalmente en el torrente sanguíneo— para entregar plásmidos de ADN y pequeños ARN a las células madre hematopoyéticas.
Con un mayor desarrollo, esta tecnología podría ser útil en el tratamiento de trastornos hereditarios de la sangre que afectan a miles de personas. Estos incluyen, por ejemplo, anemia de células falciformes, una enfermedad que hace que los glóbulos rojos desarrollen una forma anormal; y talasemia, que interrumpe la producción de hemoglobina, una importante proteína de la sangre.
Los métodos desarrollados por Kao y Papoutsakis también podrían usarse para administrar medicamentos personalizados, ya que estas micropartículas pueden generarse y almacenarse en congelación individualmente para cada paciente, comentó Papoutsakis.
Este nuevo enfoque tiene ventajas sobre otros enfoques bajo investigación.
“Muchos investigadores están tratando de administrar ADN, ácidos nucleicos o medicamentos para dirigirse a las células madre hematopoyéticas“, indicó Papoutsakis. “Esta es la célula adecuada para usarse como blanco porque da lugar a todas las células sanguíneas“.
Alterar estas células podría, en teoría, proteger del defecto genético durante la mayor parte o la totalidad de la vida del paciente.
Sin embargo, algunos métodos desarrollados previamente para atacar a estas células madre entregan material genético con la ayuda de un virus, lo que pone en riesgo al paciente debido a que pueden presentarse efectos secundarios, advirtió Papoutsakis. En cambio, el equipo de la Universidad de Delaware desarrolló un método que aprovecha las pequeñas partículas que ya flotan en el torrente sanguíneo: las micropartículas megacariocíticas. Kao y Papoutsakis descubrieron que podían cargar estas micropartículas con material regulador de genes y que se infiltraban solo en las células madre deseadas, gracias a las propiedades especiales en la superficie de las micropartículas.
