El ensayo pivotal ApproaCH de TransCon™ CNP (navepegritida) ha alcanzado el objetivo primario, demostrando una tasa de crecimiento anual superior al placebo en niños con acondroplasia

30/09/2024   TransCon CNP ha demostrado una tasa de crecimiento anual (TCA) superior al placebo en niños de 2-11 años con acondroplasia, con una media de mínimos cuadrados (MC) en la diferencia de tratamiento de 1,49 cm/año en la semana 52 (p<0,0001). Ascendis Pharma ha anunciado hoy los datos preliminares del ensayo pivotal doble ciego, controlado con placebo ApproaCH de …

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Nuevas dianas terapéuticas para el meduloblastoma infantil

07/10/2024 El meduloblastoma (MB) es un tumor que se forma en el cerebelo y que aparece frecuentemente en niños pequeños. Presenta un reto significativo en la oncología pediátrica, especialmente debido a las bajas tasas de supervivencia asociadas al subtipo más agresivo, el Meduloblastoma Grupo 3 (MB G3). El tratamiento actual del MB G3, basado en cirugía, radiación y quimioterapia, presenta muchas limitaciones, …

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Análisis clínico epidemiológico de infecciones en pacientes pediátricos con trasplante hepático y cardíaco.

Resumen Introducción: El trasplante de hígado y corazón corresponde al tratamiento definitivo para la falla de estos órganos en estadio terminal. En los últimos años, un creciente número pacientes pediátricos accede a estos procedimientos, los que se asocian a diversas complicaciones. Dentro de ellas, las infecciones destacan como una de las principales causas de morbimortalidad. Objetivo: Describir los cuadros infecciosos …

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Tumores adrenocorticales: un diagnóstico infrecuente en pediatría.

RESUMEN Objetivo: Los tumores adrenocorticales (ACT) son neoplasias infantiles raras de patogenia poco comprendida, con una incidencia de 0,2 a 0,3 casos nuevos por millón de niños por año, representando el 0,2% de todos los casos de cáncer infantil. Los ACT se clasifican en adenomas adrenocorticales y carcinomas adrenocorticales, en el 90% de los casos son tumores funcionantes y la …

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La Fundación Hipercolesterolemia Familiar reivindica una Estrategia de Detección Precoz de la enfermedad mediante la medición del colesterol en los cribados neonatales

23/09/2024 La Hipercolesterolemia Familiar (HF) es la patología genética más frecuente y afecta a la mitad de la familia. Produce niveles elevados de colesterol desde el nacimiento y enfermedad cardiovascular prematura. Por cada 6 personas detectadas y tratadas con HF se evita un infarto de miocardio en los próximos 10 años. El próximo 24 de septiembre se celebra el Día …

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Artritis idiopática juvenil: ¿un camino difícil hacia el diagnóstico?

23/09/2024   El primer punto de contacto ante los síntomas iniciales de la artritis idiopática juvenil suele ser su médico de cabecera. Sin embargo, en muchos casos se produce un retraso en la derivación a centros especializados. Los investigadores se preguntaron por qué ocurre esto y qué consecuencias tiene. La artritis idiopática juvenil  (AIJ) es la forma más común de  artritis crónica en los …

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La lactancia materna es crucial para un microbioma infantil saludable y reduce el riesgo de asma

JUEVES, 19 de septiembre de 2024 (HealthDay News) — La lactancia materna durante el primer año de vida de los bebés puede reducir su riesgo de asma al colonizar sus cuerpos con una mezcla saludable de microbios, encuentra un estudio reciente. Los resultados muestran que la lactancia materna más allá de los tres meses apoyó la maduración gradual del microbioma intestinal del …

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La FDA aprueba la vacuna antigripal en aerosol nasal para autoadministración o administración por el cuidador

September 20, 2024 Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado FluMist para la autoadministración o la administración por el cuidador. FluMist está aprobada para la prevención de la enfermedad gripal causada por los subtipos A y B del virus de la gripe en personas de 2 a 49 años de edad. …

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El uso de medicamentos para la epilepsia de papá no dañará a sus hijos, según un estudio

VIERNES, 20 de septiembre de 2024 (HealthDay News) — Los futuros papás no tienen que preocuparse de que tomar el medicamento para la epilepsia valproato resulte en niños con defectos congénitos, concluye una revisión reciente. Se sabe que el valproato, un medicamento anticonvulsivo, causa defectos congénitos y trastornos del desarrollo cuando lo toman mujeres embarazadas. Pero el fármaco no parece tener el …

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Implementación de paquete de medidas de conductas perinatales en recién nacidos con gastrosquisis congénita

Resumen Introducción:  La gastrosquisis congénita (GC) es una patología con creciente demanda asistencial. Atentos a esto, en el Centro Hospitalario Pereira Rossell (CHPR) se implementó un protocolo de cuidados llevado adelante por un equipo multidisciplinario. En este trabajo nos proponemos evaluar el impacto en la sobrevida y morbilidad a partir de su aplicación. Material y método:  Estudio comparativo tipo antes …

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